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美 유전자 침묵 치료제 첫 승인유전성 ATTR 아밀로이드증의 다발신경병증에

FDA

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 노벨상을 받은 RNA 간섭(RNAi) 메커니즘으로 유전자를 침묵시키는 치료제가 처음으로 승인을 받았다.

 FDA는 앨나일람의 온패트로(Onpattro, patisiran)를 유전성 ATTR 아밀로이드증의 다발신경병증 치료에 허가했다. 비정상적인 아밀로이드 단백질이 축적되는 이 질환은 세계에 환자 약 5만명이 추산된다.

 온패트로는 3주마다 정맥 투여하면 RNA 간섭을 통해 변이 TTR 단백질의 생성을 간섭해 아밀로이드의 축적을 감소시키며 증상 개선시키고 질환 관리를 돕는다.

 임상시험에서 이는 모든 원인의 입원 및 사망 50%을 감소시켰으며 가장 흔한 부작용은 주입 관련 부작용으로 시험에서 이를 감소시키기 위해 모두 코르티코스테로이드, 아세트아미노펜, 항히스타민제 등을 사전에 투약 받았다.

 아울러 치료 환자는 안구 건조, 흐려 보임, 유리체 부유 등 시각 문제도 일으켰고, 혈청 비타민 A 수치가 감소되므로 매일 권장량의 비타민 A 보조제를 섭취해야 한다.

 이에 대해 FDA는 지금까지 hATTR 치료 옵션은 증상 관리에 집중됐으나 온패트로는 처음으로 질환의 원인을 노린 치료제로 질환 진행을 느리게 하거나 증상을 치료하는데 그치지 않고 구속 또는 반전시킬 수 있다고 평했다.

 온패트로는 이미 유럽에서도 승인을 권고받아 곧 허가가 기대되며 앨나일람은 세계 판권을 보유한다. 이밖에도 앨나일람은 고콜레스테롤, 혈우병 등 다른 RNAi 치료제들도 개발 중이며 아울러 이오니스 파마슈티컬스와 아부터스 바이오파마 등 역시 RNAi 치료제를 개발하고 있다. 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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