1회 치료로 장기간 증상개선 및 질환진행 억제 기대

지치의대 연구팀 내년 중 실시

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 운동장애 등을 유발하는 난치병인 파킨슨병과 전신의 근육이 쇠퇴하는 난치병인 근위축성측삭경화증(ALS) 환자에 정상적인 유전자를 투여하는 유전자치료에 대한 임상시험이 내년 일본에서 실시된다.

지치의대 등 연구팀은 1회 치료로 장기간 증상개선 및 질환의 진행을 억제할 가능성이 있다고 보고 수년 후 치료제로 실용화할 계획이라고 밝혔다.

유전자치료는 인공적으로 만든 정상유전자를 환자의 세포에 넣고 질환을 치료하는 방법. 유전자를 세포에 보내는 운반역할로서 안전성이 높은 의료용 바이러스 등이 사용된다.

파킨슨병은 뇌 속에서 운동의 지령을 전달하는 물질인 도파민이 충분히 만들어지지 않고 몸이 쇠퇴하거나 움직임이 둔해진다. 임상시험에서는 여러 정상유전자를 바이러스에 넣어서 만든 치료제를 환자의 뇌에 주입하기로 했다. 일부 유전자를 환자의 세포에 주입하는 임상연구에서는 눈에띄는 부작용이 없고 운동장애도 개선된 것으로 나타났다.

또 ALS는 특정 효소의 감소가 근육의 위축에 관여하는 것으로 알려져 있다. 임상시험에서는 이 효소를 만드는 유전자를 넣은 치료제를 척수 주변에 주입한다. 세계 첫 시도이지만, 이미 쥐 실험에서는 질환의 진행을 억제한 것으로 확인됐다.

이 두 유전자치료제는 연구팀인 지치의대 무라마츠 신이치 교수팀이 설립한 벤처기업 유전자치료연구소에서 제조된다.

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