테그세디, TTR 단백질 생성 차단

이오니스/액시아

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 유럽에서 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 이오니스와 액시아의 RNA 타깃 치료제 테그세디(Tegsedi, inotersen)가 처음으로 승인을 받았다.

이는 TTR 단백질의 생성을 차단하며 임상시험 결과 질환의 단계나 변이의 종류와 무관하게 단백질 수치를 낮춰주는 것으로 나타났다.

이에 따라 테그세디는 1~2기 다발신경병증 hATTR 환자에 대해 처방이 가능하게 됐다. 한편, 그동안 치료제가 없었던 hATTR은 세계적으로 약 5만명의 환자가 존재하는 것으로 추정된다.

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