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영진약품 개발신약 ‘KL1333’, 국제학술지 등재유전적 미토콘드리아 치료제…‘Frontiers in Neurology’ 온라인판 등재

[의학신문·일간보사=김영주 기자]영진약품은 유전적 미토콘드리아 질환(genetic mitochondrial diseases)치료제로 개발하고 있는 신약후보물질 'KL1333'에 대한 연구결과가 과학기술논문 인용색인(SCI)급 임상 국제학술지 ‘Frontiers in Neurology(프론티어스 인 뉴롤로지)’ 온라인판에 등재됐다고 12일 밝혔다.

논문은 영진약품 연구본부가 지난해 5월 스웨덴 NeuroVive(뉴로바이브)에 기술 이전한 ‘KL1333’ 화합물에 대한 전임상 효력 연구결과로 ‘MELAS 환자 세포에서 새로운 NAD+ 조절제 KL1333의 에너지 대사 및 미토콘드리아 기능 개선 효과(KL1333, a Novel NAD+ Modulator, Improves Energy Metabolism and Mitochondrial Dysfunction in MELAS Fibroblasts)’라는 제목으로 발표됐다.

논문의 연구 결과에 따르면 KL1333은 미토콘드리아 질환 환자로부터 분리한 세포의 ATP 생산을 증가시키고 젖산 및 활성산소종의 생성을 억제시키는 것으로 나타났다.

논문은 또 KL1333이 어떻게 세포의 NAD+ 양을 증가시켜 특정 신호전달계를 통해 미토콘드리아 생합성을 유도하는지를 보여주고 있다. 이 물질은 활성산소종 억제 효과 위주였던 기존 약물과는 달리 세포 에너지 대사 활성화를 유도하고 미토콘드리아의 기능 및 생합성을 증가시켜줌으로써 치료 효과를 보인다.

영진약품 관계자는 “KL1333의 작용 기전 및 효과를 규명한 이번 연구 결과를 통해 KL1333의 유전적 미토콘드리아 질환 치료 작용에 대한 이론적 근거 및 차별성을 마련할 수 있게 됐다’고 말했다.

한편, KL1333은 올해 4월 미국 FDA로부터 ‘희귀의약품지정(ODD)’을 받아 신속한 개발, 승인 및 시장 진입이 가능해졌으며, 현재 영진약품은 서울대학교병원 임상시험센터에서 임상 1상 시험을 진행하고 있다.

김영주 기자  yjkim@bosa.co.kr

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