BMN 270, 랜델루맙 등…낭성섬유증 치료제 최고 가치
이밸류에이트파마
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 가장 가치가 높은 20대 제약 연구개발 프로젝트 가운데 희귀 혈액질환 치료제 후보가 다수를 차지했다고 이밸류에이트파마가 순 현재 가치(NPV)를 바탕으로 분석했다.
이에 따르면 바이오마린의 혈우병 A 치료제 BMN 270(valoctocogene roxaparvovec)과 샤이어의 유전성 혈관부종 치료제 랜델루맙(landelumab)이 그 중에서도 주목된다.
또한 가장 가치가 높은 것으로 평가되는 후보는 버텍스의 낭성 섬유증 치료 3중 복합제(VX-659 + tezacaftor + ivacaftor)로 기대됐다.
아울러 애브비의 어파다시티닙(upadacitinib)은 류마티스 관절염 2~3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 내 높은 기대 가치를 유지했다.
이에 비해, 지난 해 가장 가치 있는 프로젝트로 꼽혔던 바이오젠의 알츠하이머 신약 후보 애듀캐누맙(aducanumab)에 대한 기대는 3위로 떨어졌다.
20대 가치 R&D 프로젝트 (NPV 순/ 단위: 억달러)
| 순위 | 제품 | 개발 단계 | 계열 | 2024년 매출전망 | NPV |
| 1 | VX-659+Tezacaftor+Ivacaftor | III | CFTR 증진 및 교정제 | 34.85 | 130.7 |
| 2 | Upadacitinib | III | JAK 1 억제제 | 25.7 | 98.78 |
| 3 | Aducanumab | III | Abeta MAb | 22.45 | 84.14 |
| 4 | Brolucizumab | III | VEGF Fab | 18 | 81.23 |
| 5 | GSK2857916 | II | BCMA 항체-약물 복합체 | 13.67 | 74.98 |
| 6 | Lanadelumab | 제출 | 항-혈장 칼리크레인 MAb | 15.69 | 74.76 |
| 7 | ARGX-113 | II | 항 FcRn MAb | 19.41 | 64.96 |
| 8 | Semaglutide Oral | III | GLP 1 작용제 | 19.94 | 64.52 |
| 9 | JCAR017 | II | CAR T 세포 치료제 | 11.54 | 62.58 |
| 10 | BAF312 | III | S1P 1 & 5 조절제 | 15.41 | 58.14 |
| 11 | Elafibranor (비공개 파트너) | III | PPAR 알파 & 델타 작용제 | 16.7 | 56.91 |
| 12 | Risankizumab | III | 항-IL-23 MAb | 21.14 | 54.95 |
| 13 | AVXS-101 | III | SMN 유전자 치료제 | 17.88 | 54.53 |
| 14 | Elafibranor (GENFIT) | III | PPAR 알파 & 델타 작용제 | 12 | 54.22 |
| 15 | Luspatercept | III | ACVR 타입 2b 길항제 | 11.68 | 50.5 |
| 16 | LentiGlobin | III | 베타-글로빈 유전자 치료제 | 16.15 | 47.46 |
| 17 | BMN 270 | III | AAV-인자 VIII 유전자 치료제 | 13.18 | 45.73 |
| 18 | Patisiran | 제출 | TTR RNAi 치료제 | 13.08 | 44.73 |
| 19 | CX-072 | II | PD-L1 프로바디 | 11.53 | 41.59 |
| 20 | Aimovig | 승인 | 항-CGRP MAb | 11.78 | 40.28 |
| 20대 | 341.77 | 1285.69 | |||
| 기타 | 1782.45 | 4484.21 | |||
| 총계 | 2124.22 | 5769.9 | |||
한편, 작년 중반 이래 신규 출시 제품 중에선 길리어드의 3중 복합 HIV 치료제 빅타비(bictegravir/ emtricitabine/ tenofovir alafenamide)의 가치가 전년도에 비해 2배 이상 급등했고 비슷하게 애브비의 마비레트(Mavyret, glecaprevir/ pibrentasvir)도 가치가 향상됐다.
반면 애브비의 로바-티(Rova-T, rovalpituzumab tesirine)는 소세포폐암 임상 시험에 실패하면서 그 가치가 떨어졌다.
2017년 6월 이후 신규 허가·출시 제품의 2018년 NPV 및 변동 (단위: 억달러)
| 순위 | 제품 | NPV | 증가율 |
| 1 | Biktarvy | 186.07 | 159% |
| 2 | Tremfya | 127.75 | 100% |
| 3 | Hemlibra | 125.98 | 106% |
| 4 | Mavyret | 115.8 | 185% |
| 5 | Erleada | 98.59 | 0% |
| 6 | Ozempic | 96.63 | 39% |
| 7 | Verzenio | 76.29 | -14% |
| 8 | Kymriah | 56.05 | 17% |
| 9 | Yescarta | 47.79 | -36% |
| 10 | Shingrix | 46.19 | 7% |
| 10대 | 977.14 | 48% | |