헌터증후군 치료제 'JR-141' 2019년 승인신청

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본의 중견제약회사인 JCR파마는 오는 8월 중에 뇌에 약물의 성분을 직접 도달케 하는 의약품 개발을 위한 최종 임상시험을 실시한다고 발표했다.

2019년 승인을 신청할 예정이며, 만약 승인되면 뇌 속에 약물을 전달하는 세계 최초의 의약품으로 주목될 전망이다. JR-141은 후생노동성으로부터 우선심사품목으로 지정됐으며 2020년 출시될 전망이다.

뇌에는 바이러스나 세균 등 이물질을 통과시키지 못하는 장벽이 있다. 약제성분도 거의 통과하지 못해 뇌 관련 질환 치료제의 개발을 방해하는 요인으로 작용해 왔다. 지금까지 뇌에 투약하기 위해서는 두개골에 구멍을 뚫는 수술 등이 필요했다.

최종 임상시험에 진입하는 것은 라이소좀병의 일종인 헌터증후군 치료제 'JR-141'(Iduronate-2-sulfatase). 라이소좀병은 중추신경장애가 급속도로 진행되는 질환의 총칭으로, 운동신경의 이상이나 마비, 정신장애 등을 유발한다. 환자는 세계적으로 수천명으로 추정된다.

JCR은 뇌에 약물을 전달하는 통과기술이 알츠하이머병 등 다른 중추신경질환 치료제에도 활용할 수 있을 것으로 보고 있다. JCR은 라이소좀병에 대해서만 개발하고, 다른 회사에 기술을 라이선스해 적응증을 확대할 계획이라고 밝혔다.

JCR은 올해 2월 다이닛폰스미토모제약과 이 기술에 관한 사용계약을 체결한 바 있다.

저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포 금지