단백질에 결합해 분해 촉진…축적 및 세포사 억제 효과

日 연구팀 보고

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 신체의 근육이 움직이지 않게 되는 난치병인 근위축성측삭경화증(ALS) 환자의 세포에 쌓이는 이상 단백질을 제거하는 방법이 개발됐다.

일본 시가의대를 비롯한 연구팀은 비록 세포와 동물실험이지만 향후 사람의 근본적인 치료로 이어질 가능성이 있는 연구성과로 주목하고 있다고 발표했다. 연구성과는 영국 과학저널 '사이언티픽 리포츠'에 게재됐다.

대부분 ALS 환자의 신경세포에서는 특정 단백질인 'TDP-43'이 이상 상태로 축적되는데, 이것이 증상을 유발하는 하나의 원인으로 여겨지고 있다.

연구팀은 이 이상단백질에만 달라붙고 분해를 촉진하는 새로운 물질을 개발했다. ALS환자와 비슷한 상태로 만든 사람의 세포와 쥐 태아를 이용해 실험한 결과, 단백질 'TDP-43'의 축적과 세포사를 억제하는 효과가 있는 것으로 확인했다.

앞으로는 원숭이 등 동물실험에서 안전성과 유효성을 검증할 예정이다. 난치병정보센터에 따르면 일본의 ALS 환자는 약 9200명에 이르는 것으로 알려져 있지만, 치료법은 확립돼 있지 않다. 연구팀은 "사람 임상시험에는 10년 가량 걸리지만 결과에 따라 앞당겨질 가능성도 있다"라고 설명했다.

이번에 개발된 방법은 알츠하이머병이나 파킨슨병 등 다른 신경질환에도 활용할 가능성이 있다고 연구팀은 설명했다.

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