바이오마린의 페닐케톤뇨증 치료제 팔린지크
FDA
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 유전적 희귀 대사장애인 페닐케톤뇨증(PKU)에 바이오마린의 팔린지크(Palynziq, pegvaliase-pqpz)가 승인을 받았다.
이는 단백질이 풍부한 식품의 아미노산인 페닐알라닌을 분해하도록 돕는 페길화 재조합 페닐알라닌 암모니아 분해효소로 PKU의 근본 원인을 타깃으로 삼는 유일한 효소 대체 치료제이다.
FDA는 이를 다른 치료에도 불구하고 페닐알라민 농도가 어느 정도 이상으로 조절이 불가능한 성인 환자에 대해 허가했다.
팔린지크는 임상시험 결과 혈중 페틸알라닌 농도를 위약에 비해 상당히 줄였으나 2차 목표인 인지 개선은 이루지 못하는 것으로 나타났다.
또 임상시험에서 환자의 9%가 과민증을 겪어 블랙박스 경고를 받았다. 단, 팔린지크는 기존의 치료제인 쿠반(Kuvan, sapropterin dihydrochloride)과 달리 특수식이 필요 없다.
쿠반의 경우 페닐알라닌의 수치를 줄이는 효소의 활성을 증가시키지만 환자의 약 절반가량에서만 효과적이며 지난 1분기 매출은 7% 성장한 9900만달러였다.
바이오마린에 따르면 팔린지크의 정가는 연간 26만7000달러이지만 정부 건강보험 및 할인으로 순원가는 19만2000달러 정도로 쿠반에 비하면 28% 높다.
또한 미국의 PKU 환자는 1만1000명 이상, 세계 환자는 3만3000명으로 추산되는 가운데 기존에 쿠반 치료를 받던 환자는 2000명도 안 된다. 한편, 톰슨 로이터에 의하면 팔린지크는 2024년까지 6억2000만달러의 매출을 올릴 것으로 예견된다.