'라파마이신' 펜드레드증후군 대상 임상시험 실시키로
日 게이오대 연구팀
[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 게이오대 연구팀은 인공다능성줄기세포(iPS세포)를 이용해 진행성 난청을 유발하는 유전성 질환에 대한 치료후보물질을 발견하고, 실제 환자에 투여하는 임상시험에 착수할 예정이라고 발표했다.
iPS세포를 이용한 신약 임상시험은 일본에서 지난해 교토대가 난치성 골질환 환자를 대상으로 실시한 데 이어 이번이 두번째이다.
임상시험은 진행성 난청과 현기증을 유발하는 펜드레드증후군이라는 유전성 환자를 대상으로 실시된다. 게이오대병원에서 7~50세 남녀 16명을 대상으로 기존 면역억제제 '라파마이신'을 투여한 뒤 효과와 안전성을 확인하기로 했다.
펜드레드증후군 환자는 일본에 약 4000명이 있는 것으로 알려져 있지만, 내이조직을 환자로부터 채취하기 어렵고 쥐에서 증상을 재현하기 어려운 점에서 그동안 치료법 연구가 이루어지지 못했다.
연구팀은 환자의 혈액으로부터 iPS세포를 만들고 이를 내피세포로 바꿔 증상을 재현한 결과, 이상 단백질이 내이에 모이면 세포가 쉽게 사멸하고 증상이 진행되는 것으로 확인했다. 단백질 분해에 도움이 될 것으로 추정되는 치료제 후보를 수십종 골라 실험한 결과, 라파마이신에 세포사를 억제하는 효과가 있었다. 면역억제제로 라파마이신을 사용하는 경우에 비해 약 10분의 1의 양으로 효과를 기대할 수 있다는 것이 연구팀의 설명이다.
지금까지 신약연구에서는 유전자조작 등으로 만든 쥐에서 질환을 재현하고 효과를 확인하는 것이 일반적이었다. iPS세포를 이용해 동물실험을 생략할 수 있다면 신약 개발기간을 단축하고 비용을 줄일 수 있을 전망이다.
iPS세포를 이용한 신약개발에 대한 시도는 앞으로 다른 종류의 난청이나 신경질환 등 동물에서 증상을 재현하지 못하는 질환에서 확산될 전망이다.