유전자 치료제 개발기술 보유한 중소 생명공학사들 거명

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 올 들어 제약 업계에서 인수합병이 활발한 가운데 바이오마린 등이 유망 인수 타깃으로 지목됐다. 제프리스에 따르면 개발 중기~말기의 유전자 치료제 파이프라인을 보유한 중소 생명공학사가 인수될 가능성이 가장 높다.

오랫동안 인수 루머에 오른 블루버드 바이오는 중증 및 희귀 질환에 대한 유전자 치료제를 개발하며 베타-지중해빈혈 및 겸상적혈구병 치료제 렌티글로빈(LentiGlobin)과 소아 뇌 부신백질이영양증 치료제 렌티-디(Lenti-D)가 임상시험 중에 있다.

이와 함께 혈액 장애, 신경변성 질환 등 희귀 질환에 유전자 치료제를 개발 중인 스파크 쎄러퓨틱스도 인수 물망에 오르고 있다. 스파크는 이미 유전적 실명 치료제 럭스터나(Luxturna, voretigene neparvovec)가 허가를 받았고 범맥락막위축과 혈우병 A 치료제도 1/2상 임상 중에 있다.

아울러 임상 단계 생명공학·제약사인 아베오나 쎄러퓨틱스도 잘 알려지진 않았지만 A형 산필리포증후군 치료제 ABO-102(AAV-SGSH), 열성위축물집표피박리증에 유전자 교정 피부 이식 EB-101 등 강력한 유전자 치료제 포트폴리오를 지녔다는 평이다. 더불어 알파-1 프로타제 억제제 SDF 알파, 유전적 COPD 치료제 혈장 기반 단백질 파이프라인도 보유했다.

특히 높은 수요에 비해 경쟁이 덜한 희귀약 제약사인 바이오마린 파마슈티컬스는 종양학 및 개발초기 분자에 과도하게 치중된 로슈 및 길리어드, 암젠 등도 눈독을 들이는 것으로 알려졌다.

바이오마린은 5개 제품과 여러 신약후보를 개발 중인 가운데 특히 비미짐(Vimizim, elosulfase alfa)과 쿠반(Kuvan, sapropterin dihydrochloride)이 강력한 수요로 판매 호조를 보이고 있고 곧 2형 신경 세로이드 지질갈색소증(CLN2) 소아 치료제인 브리뉴라(Brineura, cerliponase alfa)와 페닐케톤뇨증 치료제 페그발리아제(pegvaliase)의 허가도 기대된다.

그리고 나스닥은 또한 애지오스 파마슈티컬스를 꼽았는데 작년에 허가된 IDH2 변이 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 아이드히파(Idhifa, enasidenib)에 시장 가능성이 크고 또 IDH1 변이 재발/불응성 AML 치료제 이보시데닙(ivosidenib)도 승인 심사를 받고 있다.

또한 버텍스 파마슈티컬스도 환자 인구의 꾸준한 확장으로 지속적 매출 성장을 이루고 있어 주목된다. 특히 세 번째 낭성 섬유증 치료제 심데코(Symdeko, tezacaftor/ivacaftor)로 더욱 성장이 기대되며 더 나아가 3중 복합 치료제까지 개발을 추진해 시장을 더욱 확대해 나갈 것으로 보인다.

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