혈우병, 유전적 망막 질환, 암 등 성장유지 가능성
골드먼삭스
[의학신문·일간보사=김자연 기자] CAR-T 및 유전자 치료제가 모든 분야에서 유망하진 않을 것이라고 골드먼삭스가 전망했다.
작년부터 킴리아(Kymriah), 예스카타(Yescarta) 및 럭스터나(Luxturna)와 같은 CAR-T와 유전자 치료제가 나왔지만 단 한 번에 환자를 치유시키면서 제약사가 수익을 유지할 수 있을지에 관해 의문이 제기됐다.
대표적 선례로 길리어드의 경우 C형 간염 치료제 소발디와 하보니를 선보였지만 치료할 환자가 서서히 소진되며 매출이 급감하고 있다.
이에 관해 골드먼삭스는 유전자 치료제의 매출 성장이 유지 가능한 분야로 혈우병과 같이 규모가 큰 치료제 시장을 꼽았다. 혈우병 치료제 시장은 100억달러 규모에 연간 6%씩 성장하고 있는 가운데 스파크가 화이자와 함께 유전자 치료제를 개발하고 있다.
아울러 꾸준하게 포트폴리오 확대가 가능한 분야로 수백 종의 유전적 망막 질환도 꼽혔다. 일례로 스파크 쎄러퓨틱스의 럭스터나는 환자 2000명도 안 되는 특정 유전적 변이에 대해 허가됐지만 스파크는 다른 두 유전적 안과 장애에 대해서도 유전자 치료제를 개발 중이다.
특히 유전자 치료제 시장 모델에서 잘 자리 잡은 업체로 바이오마린, 블루버드, CRISPR 쎄러퓨틱스, 애벡시스(AveXis)가 지목됐다. 그 중 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제 3상 임상 중인 애벡시스는 최근 노바티스가 최종 종가에 88%의 프리미엄을 얹어 87억달러에 인수했다.
아울러 블루버드와 CRISPR도 지난 해 주가가 2배 급등했지만 과거 길리어드가 CAR-T 치료제를 개발한 카이트를, 셀진이 주노 쎄러퓨틱스를 인수했던 전례와 같이 여전히 인수될 가능성이 있어 앞으로도 더 오를 가능성이 있다는 관측이다. 특히 꾸준히 발생하는 암은 유지 가능성이 높은 사업 모델로 M&A가 더욱 이어질 전망이다.