지분 투자하고 스트림벨리스 및 임상개발 자산 넘겨
오차드 쎄러퓨틱스
[의학신문·일간보사=김자연 기자] GSK가 희귀질환에 대한 유전자 치료제 자산을 오차드 쎄러퓨틱스에 넘기기로 합의했다.
GSK는 포트폴리오 가지치기 전략의 일환으로 유럽에서 승인된 ADA 중증 복합 면역결핍증(ADA-SCID) 치료제 스트림벨리스(Strimvelis)와 개발 말기에 이른 이염색백색질장애, 위스코트알드릭증후군 신약후보 및 임상시험 중인 베타 지중해 빈혈 치료제 후보를 이전시키기로 했다.
이를 위해 GSK는 오차드의 지분에 19.9%를 투자하고 이사회에 한 자리를 얻는 한편, 소규모의 비공개 선금을 받고 앞으로 이들 치료제들의 상업적 성공과 관련해 로열티와 마일스톤도 받기로 약속했다.
이와 함께 오차드는 GSK의 파트너로부터 점액다당류증, 만성 육아종 질환, 구형세포백질디스트로피 치료제 전임상 프로그램도 임상적 개념증명 연구 후 추가적으로 독점 라이선스할 권리를 얻었다.
아울러 양사는 제품의 성공을 위해 관련 제조, 기술, 판매, 개발 등 관한 통찰을 공유하기로 했다. 단, GSK는 종양학을 중심으로 계속해서 세포 및 유전자 치료제의 플랫폼 기술 개발에 투자할 방침이다.
이와 관련, GSK는 현재의 두 개발 우선순위 분야인 호흡기와 HIV/감염질환과 가능성 있는 분야로서 종양학과 면역-염증 부문에 초점을 기울일 목표다.
한편, 오차드는 개발 말기 ADA-SCID 후보와 X-연관 만성 육아종 질환, 산필립포 증후군 등 면역 결핍 및 대사 질환에 대해 개발 초기인 유전자 치료 신약후보를 보유했다.
비슷하게 화이자도 최근 전임상 CAR-T 파이프라인 17개 자산을 알로진 쎄러퓨틱에 넘기고 지분 투자에 참여한 바 있다. 또한 뒤시엔느 근이영양증 유전자 치료제에 대한 첫 임상시험을 개시하기도 했다. 이에 비해 노바티스는 이번에 1형 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제가 개발 말기에 이른 애벡시스(AveXis)를 87억달러에 인수했다.