식약처, 대체치료 수단 없으면 '개별'에서 '대규모'까지 허용-치료기회 확대 의미

[의학신문·일간보사=이정윤 기자] 앞으로 의료기관이 임상시험용 의약품을 사용할 수 있는 범위가 지금보다 넓어져 중증환자들의 치료기회가 확대된다.

그동안 임상시험용 의약품은 생명이 위독한 환자를 치료하는 목적과 긴급 환자나 대체치료 수단이 없는 개별 환자의 응급치료를 위해 사용할수 있었으나 앞으로는 대체수단이 없는 경우 소규모 또는 대규모 환자에게 사용이 허용된다.

임상시험용의약품이란 안전성·유효성을 증명하기 위한 임상시험을 위해 제조되거나 수입된 의약품인데, 아직 정부의 시판허가를 받지 않아 정부가 허용한 경우만 사용이 가능하다.

즉 ‘치료목적 사용승인’ 제도인데 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료기회를 제공하기 위해 원칙적으로 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가를 받기 전에 치료목적으로만 사용할 수 있도록 승인하는 제도다.

식품의약품안전처(처장 류영진)는 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료목적 및 응급상황 모두에 사용할 수 있도록 ‘치료목적 사용승인’ 제도를 개선했다고 12일 밝혔다.

이를 위해 의료현장에서 말기암 등 중증질환자에 대한 치료에 활용할 수 있도록 사용승인 신청 절차, 대상질환‧적용범위, 안전성·유효성 입증요건 등을 담은 ‘임상시험용의약품의 치료목적 사용승인’ 안내서를 개정‧발간했다.

개정내용은 ▲승인 절차 상세 안내 ▲치료목적 사용승인 대상 질환 및 적용범위 ▲환자 규모에 따른 안전성·유효성 입증요건 및 제출자료 등이다.

식약처는 그 동안 중증질환자의 치료기회를 확대하기 위하여 임상시험용의약품 사용승인 제도를 국제적 수준으로 개정하고 치료목적 사용승인 현황을 홈페이지를 통해 공개하고 있다.

우선 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료목적 및 응급상황 모두에 사용할 수 있도록 ‘치료목적 사용승인’ 제도를 개선했다.

개별환자, 2명에서 25명 미만의 소규모 환자, 25명 이상의 대규모 환자 등 환자 규모를 3종류로 분류해 질환의 경중을 근거로 안전성‧유효성 입증 요건을 구체적이고 명확하게 규정함으로써 중증질환자의 치료기회를 확대했다.

또한 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등의 환자나 보호자가 승인받은 임상시험용의약품 코드명, 대상 질환, 사용되는 병원 등을 손쉽게 확인할 수 있도록 해 응급환자 등에 대한 치료기회를 보다 확대했다.

식약처는 이와함께 개발사가 필요한 경우 임상시험의약품을 투여받는 환자에게 비용을 청구할수 있는 근거도 마련했다.

김병상 식약처 임상제도과 사무관은 "임상의약품 비용을 반드시 징구하라는 뜻 아니다"며 "다만 제약사가 생산비용 때문에 생산을 꺼리는 것을 막기위해 환자와 상의해 소액을 청구할 수 있다는 의미"라고 설명했다.

임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 건수는 2017년에 703건이었으며, 제도가 시행된 이후부터 지난해까지 승인된 건수는 4,444건이다.

질환별로는 폐암 등 호흡기질환(389건)이 가장 많았고, 그 뒤로 위암 등 소화기질환(203건), 백혈병 등 혈액질환(44건), 악성흑색종 등 피부질환(30건) 등의 순이었다.

이남희 식약처 임상제도과장은 "앞으로도 다른 치료수단이 없고 생명이 위급한 환자들에게 치료 기회가 보다 확대될 수 있도록 환자 치료에 도움이 되는 유용한 정보를 제공하고, 환자들이 필요한 의약품을 적시에 사용될 수 있도록 제도적 지원을 추진해 나가겠다"고 밝혔다.

<임상시험용의약품 치료목적 사용승인 현황>

구 분

`15년

`16년

`17년

합계

폐암 등 호흡기질환

438

631

389

1,458

위암 등 소화기질환

100

75

203

378

악성흑색종 등 피부질환

129

31

30

190

백혈병 등 혈액질환

4

16

44

64

기타

43

40

37

120

714

793

703

2,210

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