'TBI-1301' 'TBI-1501' 등 日 공동개발·독점판매
'CAR-T' 시장 진출
[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 오츠카제약은 다카라바이오의 3개 유전자치료제(TBI-1301, TBI-1301-A, TBI-1501)를 일본에서 공동개발 및 독점판매하는 계약을 체결했다고 발표했다.
이로써 오츠카는 제약사들이 앞다퉈 개발경쟁에 나서고 있는 차세대 유전자치료제 'CAR-T' 시장에 진출할 수 있게 됐다.
이 중 TBI-1301은 후생노동성으로부터 올해 3월 우선심사지정제도 대상품목으로 지정된 개발품으로, 일본에서 현재 활막육종을 대상으로 1/2상 임상시험이 이루어지고 있다. 다카라바이오는 2020년 중에 TBI-1301의 승인을 취득할 계획이었으나, 우선심사대상으로 지정되고 공동개발까지 이루어지면 시기가 앞당겨질 가능성도 있다.
이번 계약체결로 오츠카는 다카라바이오에 계약일시금과 개발진행에 따른 성공사례금으로 최대 약 63억엔을 지불하기로 했다. 또 이와는 별도로 출시 후에는 다카라바이오가 오츠카에 치료제를 유상으로 제공하는 동시에, 오츠카는 매출액에 따른 로열티 및 매출목표달성 시 성공사례금을 지불하기로 했다.
TBI-1301과 TBI-1301-A는 NY-ESO-1 siTCR 유전자치료제로 불린다. 암환자로부터 채취한 림프구에 암세포를 특이적으로 인식하는 TCR(T세포수용체) 유전자를 체외에서 도입하고 배양으로 증식시킨 뒤 치료제로서 환자에 투여한다. TCR 유전자가 도입된 림프구가 암세포를 특이적으로 인식해 공격하고 소멸시키는 효과를 기대할 수 있다.
TBI-1301의 타깃인 활막육종은 악성연부종양의 일종으로, NY-ESO-1 항원 발현율이 높고 NY-ESO-1 항원이 비교적 균일하게 종양조직 전체에 발현해 세포당 발현율이 높은 특징이 있다.
TBI-1501은 CD19·CAR 유전자치료제로 불린다. 많은 B세포성 림프종의 B세포 표면에 발현하는 CD19라는 단백질을 특이적으로 인식하는 CAR(키메라항원수용체) 유전자를 환자유래 림프구에 도입하고 다시 투여함에 따라 암을 치료한다. 일본에서는 현재 성인 급성 림프아구성 백혈병을 대상으로 1/2상 임상시험이 진행되고 있다.