장기적 효소 대체 치료제 렘제드 허가

키에시

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 유럽에서 키에시의 알파-만노사이드증에 대한 첫 장기적 효소 대체 치료제인 렘제드(Lamzede, velmanase alfa)가 승인을 받았다.

렘제드는 신경적 증상이 없는 경중등도 환자에 대해 허가됐다. 이는 혈액뇌장벽을 통과하지 못하므로 신경적인 측면에서는 효과가 없을 것으로 보이기 때문이다.

허가는 극히 희귀한 장애로서 대규모 임상시험이 불가한 만큼 예외적 환경에 따라 단 34명의 환자에 대한 임상시험 결과에 의해 이뤄졌다.

그간 치료제가 없던 희귀 유전 효소 장애인 만노사이드 축적증은 신체 장기와 조직에 걸쳐 세포 손상을 일으키는데 렘제드는 결핍 효소의 기능을 대체해 올리고당의 수치를 정상화시키고 질환 진행을 예방해 준다. 환자의 증상은 지적 장애, 간 및 비장 비대, 얼굴 기형, 골격 이상 등으로 나타난다.

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