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SMA 신약 등 신경학 혁신편두통에 신계열 예방제 등 신약 주목

메드스케이프

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 척수성근위축(SMA) 신약, 편두통에 신계열 예방제 등이 지난 해 신경학 분야에서 최대의 혁신으로 메드스케이프에서 손꼽혔다.

 이에 따르면 2017년 최고의 신경학 발전으로는 SMA에 안티센스 치료제 스핀라자(Spinraza, nusinersen)로 지목됐다. 작년 NEJM에 발표된 3상 임상시험 결과 스핀라자는 사망 및 조기에 인공호흡기를 쓸 위험을 50% 감소시킬 수 있는 것으로 나타났다. 이어서 바이러스 벡터를 이용한 1회 SMA 유전자 대체 치료도 소규모로 임상 연구돼 NEJM에 발표됐으며 환아는 치료 후 운동 기능이 나아졌다.

 다음으로 두통 예방에 신계열로 CGRP 및 그 수용체에 대한 항체 치료제들이 2~3상 임상시험 결과 기존 치료제에 비해 효과적이고 안전한 것으로 나타나 기대되고 있다. 특히 장점은 효과가 신속하다는 점인 반면 단점은 비용이 높다는 지적이다.

 이와 함께 다발경화증에 신약 오크레버스(Ocrevus, ocrelizumab)도 질환 진행률을 낮추는 것으로 나타나는 등 혁신으로 주목됐다.

 아울러 항응고 분야에서는 프락스바인드(Praxbind, idarucizumab)에 이어 곧 안덱사네트 알파(andexanet alfa)의 승인이 기대되며 둘 다 프라닥사 및 Xa 인자 억제제에 대해 매우 빠른 반전 활성을 보였다. 더불어 심방세동 환자에 대해 항응고제를 주었을 때 장기적으로 치매 예방 효과가 있다는 연구 결과도 나오고 있다.

 신경-종양 부문에서는 1p/19q 비-공동 삭제 역형성 교종 환자는 표준 치료에 테모졸로마이드 추가로 효과를 보는 것으로 란셋 발표 연구 결과 나타나 눈길을 끌었다.

 그리고 뇌졸중 분야에서는 원인불명 60세 이상 환자에 대해 항혈전제 치료와 난원공개존(PFO) 폐쇄를 비교한 세 임상시험 결과 PFO를 막았을 때 보다 뛰어난 효과를 보인 결과가 두각을 보였다. 또한 발생 6~24시간 사이 선택적 환자에 대한 혈전제거술의 효과를 보인 DAWN 임상시험도 주목받았다.

 간질에 있어서는 약물 치료불응 소아 및 칭소년 환자에 대해 수술 치료를 실시한 결과 1년 뒤 77%가 발작이 사라진 것으로 NEJM에 발표돼 눈길을 모았다. 또 간질 수술을 받은 9523명의 환자를 대상으로 한 병리조직검사 연구 결과 성인에서는 해마경화증이, 소아 및 청소년에서 국소 피질이형성이 가장 흔하게 진단된 것으로 NEJM을 통해 발표됐다.

 파킨슨병에 있어서도 사이언스에 발표된 2개의 분석 연구 결과 알파-시누클레인 유전자에 영향을 줌으로써 시누클레인 생성에 영향을 줄 수 있음이 세포 배양과 동물 실험에 이어 스웨덴의 인구 기반 연구에서도 제시됐다.

 이에 연구진이 세포배양을 통해 1000개 이상의 치료제를 검사한 결과 베타-2 아드레날린수용체가 시누클레인의 발현을 조절할 수 있는 것으로 드러났고, 스웨덴에서 베타-차단제를 복용한 환자의 데이터베이스에서 고혈압 때문에 프로프라놀롤을 복용한 환자는 파킨슨병 발생 위험도 높아지는 것으로 확인됐다. 반면, 천식 때문에 살부타몰을 쓴 환자는 파킨슨병 위험이 감소됐다.

 뿐만 아니라 두 연구 결과 위궤양 때문에 20~50년 전 미주신경절단술을 받았던 환자들 가운데 파킨슨병 발생 위험이 더 낮게 나타나 어떤 병원체가 미주 신경을 통해 뇌로 들어가 파킨슨병을 발생시킬 수 있음이 제시됐다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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