타인 면역세포에 'TCR' 유전자 재조합…비용 수십분의 1 기대

日 연구팀, 이달 임상 실시

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 타인의 면역세포를 이용해 백혈병을 유전자치료하는 새로운 방법이 개발됐다.

일본 나가사키대와 미에대 공동연구팀은 미국에서 승인된 'CAR-T요법'과 유사한 방법으로, 이달 안에 환자등록을 실시해 임상시험에 착수할 계획이라고 발표했다. 부작용이나 효과 등이 확인되면 대량생산이 가능해 저렴한 치료법이 될 가능성이 있어 주목된다.

임상시험은 나가사키대, 에히메대, 오사카국제암센터 등 전국 8개 의료기관에서 의사주도로 이루어진다. 성인 T세포백혈병(ATL) 환자 가운데 골수이식 후 재발한 6명을 대상으로 안전성을 확인하기로 했다.

임상시험에서는 골수이식 제공자로부터 채취한 면역세포에 암세포를 발견하는 'TCR'이라는 유전자를 조합하는 동시에 환자의 신체를 공격하지 않도록 특정 유전자의 작용을 억제한다. 부작용 등을 조사해 제공자 1명의 세포를 많은 환자에 이용할 수 있는지 여부를 확인하기로 했다. 실현되면 비용을 기존 수십분의 1로 줄일 수 있을 전망이다.

세계적으로는 혈액암 환자에 유전자재조합 세포를 투여하는 'CAR-T요법'이 유명하다. 지난해 8월 미국에서 급성 림프구성 백혈병 치료제로 승인된 노바티스의 '킴리아'는 환자의 약 80%에서 효과가 있지만 5000만엔 이상으로 고가이다. 환자 본인의 세포를 유전자재조합하기 위해 많은 수고가 들기 때문이다.

나고야대는 자국산 기술을 이용해 저렴한 CAR-T요법을 개발하기 위해 노력하고 있다. 유전자 도입에 바이러스를 사용하는 기존 방법과 달리 전기자극으로 도입하는 특징을 갖고 있으며 세포가공에 드는 비용을 200만엔 이하로 줄였다. 지난 달에는 나고야대가 백혈병환자를 대상으로 계획 중인 CAR-T요법의 임상연구가 후생노동성의 승인을 받기도 했다.

일본에서는 이 외에도 다카라바이오와 지치의대 등이 독자적인 유전자도입법을 이용해 저렴한 CAR-T요법의 임상시험을 추진하고 있다.

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