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세레델가 고셔병 환자에게 새로운 치료 옵션 제공기존 효소대체요법 2주 1회 정맥주사에 비해 경구용 치료제로 복용 편의성 높아
효과면에서도 폐, 림프절, 뼈에 좋아…저분자 물질로 모든 장기에 잘 분포

[의학신문·일간보사=김상일 기자]"세레델가는 고셔병 치료에 있어 새장을 여는 제품으로 치료 전면의 바꿔 놓을 것으로 보입니다. 지속적으로 고셔병 연구가 진행되고 있는 만큼 향후 고셔병 치료에 있어 미래는 매우 밝습니다."

 

예일대학교 의과대학 프라모드 K. 미스트리 교수<사진>는 최근 의학신문·일간보사를 만난 자리에서 경구용 치료제 세레델가는 고셔병 환자에게 새로운 치료 옵션 제공할 수 있을 것이라고 말했다.

미스트리 교수는 "고셔병 첫 치료제인 세레자임의 등장은 고셔병 치료의 새로운 혁명을 가지고 왔는데, 세레델가의 등장은 2차 혁명을 가지고 오는 상황"이라며 "세레델가의 등장으로 인해 전세계 많은 고셔병 환자들에게 큰 변화가 생길 것"이라고 말했다.

특히 그는 "경구제제인 세레델가는 저분자물질이라 조직 내 분포가 더욱 원활하게 잘 된다는 장점이 있다"며 "기존 세레자임은 환자들이 평생 2주에 한 번씩 병원에 내원해야 하는 불편을 줄이고, 경구로 투여가 가능하다는 점도 장점이다. 환자들의 내원 횟수가 줄어들면서 직장, 학교 등 사회생활을 영위하는데 있어 삶의 질이 상당히 개선됐다"고 강조했다.

미스트리 교수는 "효소대체요법(ERT) 치료를 하면간, 비장, 혈액 쪽으로는 효과가 나타났지만 폐를 비롯해 림프절, 뼈 증상에 대한 개선은 필요하다"며 "세레델가는 분자량이 기존 ERT 효소 대비 훨씬 적은 저분자물질인 만큼 ERT에 비해 신체 모든 장기들에 더욱 잘 분포된다는 장점이 있다"고 설명했다.

ERT 분자량이 5만 정도라고 하면, 세레델가는 250정도의 분자량을 유지하면서 크기도 훨씬 작기 때문에 모든 장기에 잘 분포된다는 것.

고셔병은 선천성 질환이라 확진 이후부터 평생 꾸준한 치료를 통해 건강을 지켜야 한다.  20세기 후반부터 효소대체요법(ERT) 치료가 개발돼 관리가 가능해 졌지만 2주에 한 번 규칙적으로 병원에 방문해 정맥주사를 맞아야 한다. 때문에 환자뿐 아니라 가족들은 평범한 일상생활을 유지하기 어렵다.

하지만 주사제가 아닌 경구용 치료제인 세레델가가 개발되면서 환자의 상태에 따라 1일 1~2회 복용할 수 있게 되면서 환자들의 삶의 질이 높아지는 계기를 마련했다.

미스트리 교수는 "애초에 희귀질환이다 보니 의사들 사이에서도 질환에 대한 인식이 높지 않고 평균적으로 10년정도 여러 진료과를 돌아다니다가 고셔병을 진단받았다는 결과가 있을 정도로 진단에 어려움을 겪고 있다"며 "그만큼 고셔병 진단은 쉽지 않고 증상 자체가 환자별로 차이가 있기 때문"이라고 설명했다.

미스트리 교수는 "어떤 환자는 혈소판 수치가 낮아서 혈액 관련 이상 증상만 나타나거나, 혹은 뼈 통증이나 골절 등 뼈와 관련된 증상만 나타나기도 한다. 고셔병이라고 판단할 수 있는 특정한 증상이 없기 때문"이라고 덧붙였다.

한국에서도 4만 명 중 1 증상 자체가 발생하는데 한국인 전체 인구가 5천만 명이라고 보면 800-900명 정도의 환자가 예측된다. 하지만 현재까지 보고된 한국인 고셔병 환자는 약 60-70명으로 알고 있다. 아직까지는 진단된 환자 수가 낮은 상황이다.

미스트리 교수는 "한국은 중증의 고셔병 환자들이 많기 때문에 SRT와 관련된 데이터를 많이 쌓아갈 수 있는 국가이다. 지속적으로 고셔병 연구가 진행되고 있는 만큼 향후 고셔병 치료에 있어 미래는 매우 밝다"며 "세레델가는 고셔병 치료 전면의 바꿔 놓을 치료제이다.그렇기 때문에 한국 환자들도 좋은 치료제의 효과를 확인해 볼 수 있기를 소망한다"고 말했다.

김상일 기자  k31@bosa.co.kr

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