척수성 근위축증 치료제 스핀라자 식약처 허가 획득

[의학신문·일간보사=김상일 기자]바이오젠 코리아(대표 황세은)는 5q 척수성 근위축증 치료제 스핀라자(성분명: 뉴시너센)가 지난 12월 29일 식품의약품안전처의 승인을 받고 국내 희귀질환 시장 공략에 나섰다.

스핀라자는 돌연변이 단백질의 유전자 정보를 저해하는 기전의 주사제로 5번 염색체(5q) 돌연변이로 생존운동신경원 단백질이 감소해 발생하는 척수성 근위축증을 치료한다.

요추천자로 경막 내 투여하며, 척수성 근위축증 진단 후 가능한 빨리 0일, 14일, 28일, 63일에 투여를 시작하고 이후에는 4개월마다 투여한다

척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 척수와 뇌간의 운동신경세포 손상으로 근육이 점차 위축되는 신경근육계 유전질환으로 발병 연령, 신체발달 지표 등에 따라 4개의 유형으로 구분하는데 6개월 미만 신생아에서 발생하는 SMA 1형은 증상이 심각해 대부분 만 2세가 되기 전에 사망한다.

바이오젠 코리아의 황세은 대표는 “스핀라자는 그 동안 치료 옵션이 없던 신경근육계 희귀질환인 척수성 근위축증의 유일한 치료제”라며 “그 동안 치료 기회가 제한적이었던 국내 척수성 근위축증 환자들이 보다 빠르게 혁신적인 치료제의 혜택을 받을 수 있도록 바이오젠 코리아의 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.

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