‘기능적 완치’ 관련 정보 삽입한 최초이자 유일한 TKI 치료제
[의학신문·일간보사=김상일 기자]만성골수성백혈병 환자들은 약을 꾸준히 먹으며 질환을 지속적으로 관리해야 하기 때문에, 경미한 정도일지라도 약물 복용으로 인한 부작용과 장기 치료로 인한 약제 비용이 큰 부담이 된다. 이에 따라 약물 복용을 중단하고도 재발 없이 안정된 상태를 유지하는 ‘기능적 완치’가 새로운 치료 목표로 주목 받기 시작했다.
‘기능적 완치’ 개념의 등장으로 백혈병은 약을 먹지 않고도 관리할 수 있는 질환이라는 기대감이 생겨났다. 기능적 완치 달성 시, 환자들은 부종, 근골격통, 근육통, 피로 등 각종 부작용에서 자유로워질 수 있고, 2세를 계획하는 등 필요한 시기에 약을 중단하는 휴지기를 가질 수 있기 때문에 큰 의의를 가진다.
기능적 완치를 시도하기 위해서는 2년 이상 지속적인 깊은 분자학적 반응을 유지하는 것이 핵심이다. 타시그나는 ENESTnd, ENESTcmr 임상을 통해 1, 2차 치료에서 절반 이상의 환자들이 깊은 분자학적 반응을 달성했으며 , 이를 기반으로 기능적 완치와 관련한 임상을 활발하게 진행 중이다.
최근에는 타시그나 복용을 중단한 환자들 중 절반 이상이 주요 분자학적 반응 혹은 그 이상의 깊은 분자학적 반응을 유지했다는 ENESTfreedom 96주 연구 결과를 발표했다.
최소 2년 동안 타시그나로 1차 치료를 받은 후 1년 이상 지속적인 깊은 분자학적 반응을 유지한 필라델피아 양성 만성골수성백혈병 환자 190명을 대상으로 96주 간 약물 투약을 중단한 결과, 임상 참여 환자의 48.9% 가 주요 분자학적 반응을 달성해 무치료관해 상태를 유지했다. 이 중에서 깊은 분자학적 반응을 달성한 환자는 46.3%였다.
한편, 앞선 환자 설문에서 약 34%의 환자가 투약 중단을 원하지 않았는데, 가장 큰 이유는 재발에 대한 우려(58%)였다. 그러나 투약 중단 후 재발한 환자들도 치료를 재개하면 다시 분자생물학적 반응을 획득할 수 있는 것으로 나타났다.
ENESTfreedom 96주 추적 결과에 의하면, 치료 중단 중 주요 분자학적 반응을 상실해 타시그나 치료를 재개한 88명의 환자 중 98.9%는 주요 분자학적 반응을 회복했으며, 이 중 92%는 깊은 분자학적 반응에 도달했다.
타시그나는 ‘기능적 완치’에 대한 탄탄한 임상 결과들을 바탕으로, 지난 6월 유럽에서는 제품 의약품설명서에 무치료관해에 대한 정보를 삽입할 수 있도록 승인 받았다.
또한 11월에는 2세~18세의 소아 환자들에게서도 효과적이고 안전한 약물임을 입증해, 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병을 신규 진단받은 소아환자들과 이매티닙을 포함한 선행요법에 저항성 또는 불내약성을 보인 소아환자들에게 사용할 수 있는 치료제로 유럽 에서 승인 받았다.