제네릭, 타깃 치료제, 희귀약, 재생의학 등 가이드 줄줄이 ‘터치’
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 도널드 트럼프 대통령의 규제 철폐 공약에 따라 올해 미국 FDA도 오래된 규제를 개혁하고 신기술을 적용시키는데 바쁜 한 해를 보냈다. 특히 트럼프 행정부가 FDA의 수장으로 임명한 스캇 고틀리브 박사(44세)는 의사 출신으로 제약, 의료기기 및 투자 업계에도 몸담은 폭넓은 경험을 통한 발군의 실력으로 기대를 받았다.
예상대로 올들어 고틀리브 국장은 제네릭, 타깃치료제, 희귀약, 재생의학은 물론 유전자 검사 및 디지털 기기, 3D 프린팅 등 혁신 의료기기 등과 관련된 임상시험 및 심사 가이드라인을 대대적으로 손보기 시작했다. 가장 먼저 제네릭의 경우엔 시장 활성화를 통해 약가를 잡기 위한 목표로 그동안 복제가 어려운 등 경쟁이 부족했던 제품들을 공개하고 허가 절차도 더욱 용이하게 개선시켜 심사도 신속하게 해 주겠다는 계획이다.
또한 그는 신약 도입이 결국 전체 의료비를 줄일 것으로 보고 최신 기술을 통한 신약 및 희귀약 등에 대한 개발 및 심사도 시대에 발맞춰 고쳐나가고 있다. 가장 최근에는 그동안 표현형 타깃 치료제에 비해 개인의 유전적 특징에 맞춘 분자 마커 타깃 치료제 개발 효율화를 위한 가이드라인 초안을 발표했다.
이는 ‘질환의 저빈도 분자적 부분집합에 대한 타깃 치료제 개발’에 관한 것으로 게놈적 발견 등 합리적 과학 근거에 따른 타깃 치료제 임상시험에서 희귀 변이 환자의 등록에 대한 내용 다루었으며 또한 ‘치료제품의 임상시험에서 사용되는 시험용 IVD 기기’에 관한 가이드는 치료제 연구에 이용되며 임상시험 시에 참조할 수 있는 체외 바이오마커 진단 기기가 어떻게 약물과 별도로 FDA의 검토를 받아야 하는지 명시했다. 이들 가이드라인을 통해 앞으로 각각의 질환 상태 보다는 표현형이 달라도 타깃 분자의 종류에 따른 조직-무관적 약물 개발이 촉진될 전망이다. 대표적인 예로 올 초 키트루다가 처음으로 종양의 위치가 아닌 바이오마커에 기반한 적응증으로 허가된 바 있다.
아울러 그는 항암제 등 치료제가 조기에 뛰어난 생존 효과를 보이면 더욱 초기의 소규모 임상 데이터로도 허가할 계획이며 이미 하나 이상의 적응증에 승인된 항암제의 경우 적응증 확대에 대해 더욱 빠르게 허가하기 위한 작업도 진행 중이다. 또 희귀약 치료제 개발을 위해 우선 고쉐병을 모델로 어떻게 치료제 개발에 접근하는지에 관해 가이드 초안을 발표, 향후 다른 희귀 소아 질환에 대해서도 확대될 수 있다. 즉, 특정 시험을 생략시키고 임상시험 환자 등록을 더욱 축소시키는 등 개발 절차를 보다 단순화시킨 게 요지. 특히 업체 사이 협력을 허용해 위약 치료 환자의 수를 줄일 수 있으며 동일한 임상시험에서 여러 약물이 시험될 수 있도록 허가해 주목됐다.
더불어 올해 미국에서 처음으로 유전자 치료제 2개가 승인된 가운데 세포치료제 등 재생의학 제품의 개발 및 감독에 관한 전반적인 정책 틀도 발표하며 재생의학 세포 치료제를 위한 신속 심사에 길을 닦았다. 이와 함께 그는 신약 개발의 위험을 낮추고 성공 가능성을 높이기 위해 컴퓨터 시뮬레이션 모델로 약물 및 기기의 효과나 안전성 등 임상 결과를 디자인 및 예측하는 생물정보학 기반 가상실험(in silico) 모델을 임상개발에서도 쓸 수 있도록 준비하고 있다고 올 여름 밝힌 바 있다.
한편, 의료기기 분야에서는 소비자 유전자 검사 규제 완화 방침으로 제조업체가 일단 특정 요구사항을 충족시킬 경우 제품별로 일일이 출시 전 심사를 받지 않아도 되도록 허용할 계획이며 이는 디지털 건강 제품 및 소프트웨어 개발사에 대해서도 모색되고 있다. 또한 위험성이 낮은 소프트웨어나 앱은 FDA의 의료기기 감독 대상에서 제외시키는 가이드도 제시됐고, 혁신적인 의료기기에 대한 신속심사 통로를 마련하는 한편 고위험 의료기기의 허가 심사에 필요한 안전성 데이터를 줄일 방침도 밝혔다. 이밖에 FDA는 의료기기, 의약품, 인간 조직 등 3D 프린팅 기술을 통해 제조되는 의료 제품에 대한 기술적 가이드라인도 처음 발표하기도 했다.