지정 난치병 50% 이상 커버…iPS세포 이용 신약연구 가속화
BRC 조사
[의학신문·일간보사=정우용 기자] 유효한 치료법이 확립돼 있지 않은 질환에 유효한 약물 등을 개발하기 위해 일본에서 지금까지 약 300종의 환자유래 인공다능성줄기세포(iPS세포)가 제작된 것으로 이화학연구소 바이오리소스센터(BRC)의 조사로 밝혀졌다.
이는 국가가 난치병으로 지정한 질환의 50% 이상을 커버하는 수준이다. 교토대 야마나카 신야 교수가 사람의 iPS세포 제작을 발표한지 10년이 지난 현재, 신약후보물질을 밝히는 성과가 나오기 시작하면서 iPS세포를 이용한 신약연구는 앞으로 가속화될 전망이다.
환자의 조직으로부터 제작한 iPS세포를 이용해 배양접시 위에서 질환을 재현하면 치료로 이어지는 물질을 밝히는 작업이 용이해질 것으로 예상된다. 이에 BRC는 일본 연구기관이 환자의 피부나 혈액으로부터 제작한 iPS세포를 모아 동결보존하고 다른 연구기관에 제공해 연구에 활용하도록 하는 '질환특이적 iPS세포은행'을 2010년 12월부터 운영해 왔다. 교토대 iPS세포연구소 등 일본의 공공연구기관이 제작한 환자유래 iPS세포를 위탁받는 구조이다.
BRC에 따르면 일본의 11개 기관이 지난해 말까지 786명 환자의 조직으로부터 제작한 289종 질환의 iPS세포를 은행에 제공했다. 여기에는 근위축성측삭경화증(ALS), 파킨슨병 등 국가가 지정한 난치병이 171종 포함돼 있어 전체 331개 질환에 이르는 지정 난치병의 절반 이상을 커버하는 수준이다. 지정 난치병 외에도 알츠하이머병이나 정신분열증, 간질 등 치료가 어렵고 환자 수가 많은 질환도 있다. 또 은행을 통하지 않고 진행되는 연구도 있다.
BRC는 지금까지 일본 22개 기관, 해외 8개 기관에 iPS세포를 제공했다. BRC측은 "제공은 앞으로 더욱 증가할 것으로 추정된다. 많은 연구자가 사용해 많은 난치성 질환을 치료하는 데 활용하길 바란다"라고 강조했다.
iPS세포를 이용한 신약연구에서는 교토대 iPS세포연구소 연구팀이 올해 8월 근육 등에 뼈가 생기는 난치병인 진행성 골화성 섬유이형성증의 치료물질을 밝혀내는 데 성공하고 10월부터 본격적인 임상시험에 착수했다.