AAV 이용 지정 상동 재조합 통해 게놈 편집
호몰로지
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 노바티스가 헤모글로빈혈증 및 안과 질환 신약개발에 호몰로지 메디슨스의 새로운 유전자 편집 기술을 이용하기로 비공개 금액에 연구개발 제휴를 체결했다.
이에 노바티스는 선택적 안과 타깃 및 헤모글로빈혈증에 대한 호몰로지의 기술 플랫폼에 관해 세계 독점 권리를 얻었고, 호몰로지는 선금 및 지분 투자를 받고 앞으로의 개발 및 판매 성과에 따른 마일스톤 및 매출에 따른 로열티도 받기로 했다.
특히 헤모글로빈혈증 프로그램과 관련해서는 호몰로지가 미국 판매 권리를 보유하고 노바티스와 체내 적용에 관한 수익 공유키로 합의했다.
호몰로지는 인간의 조혈 줄기세포 CD34-양성 세포로부터 분리시킨 아데노 연관 바이러스 벡터(AAVHSCs)를 이용, 지정 상동 재조합에 의한 AAV-매개 편집(AMEnDR) 기술로 게놈을 편집할 수 있다.
즉, 호몰로지의 AAV는 세포 내 DNA를 바꾸고 특정 유전자 변이를 교정시키기 위해 자연 발생적인 상동 재조합을 일으킬 수 있다는 특징이 있다.
여기에는 외인적 핵산분해효소나 촉진물이 필요 없고 여러 질환 모델에 있어서 고도로 효율적이고 정밀한 체내 유전자 편집을 가능케 할 것으로 기대된다.
호몰로지는 현재 선천적 대사질환에 관한 전임상 실험을 진행하고 있으며 기존에도 호몰로지의 투자에 참여한 바 있는 노바티스는 이를 통해 세포 및 유전자 치료 신약 개발에 큰 가능성이 있는 또 다른 기술을 추가했다고 평했다.
김자연 기자
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