로슈의 주 1회 주사 이중특이 단클론 항체 헴리브라

FDA

[의학신문·일간보사=김자연] 미국에서 로슈의 신계열 혈우병 치료제 헴리브라(Hemlibra, emicizumab-kxwh)가 승인을 받았다.

FDA는 이를 VIII 인자 억제제가 있는 혈우병 A 소아 및 성인 환자에 대해 출혈 에피소드의 빈도를 예방 또는 감소시키는데 허가했다.

헴리브라는 이중특이 단클론 항체로 활성화 인자 IX와 X를 연결시킴으로써 소실된 VIII 인자를 대체하며 피하주사로 주 1회 자가 주사하는 예방적 치료제이다.

임상시험에서 12세 이상 환자에 대해 헴리브라는 연간 출혈 에피소드를 87% 감소시켜 줬으며 치료 환자들은 관련 증상 및 신체 기능도 개선됐다고 보고했다. 아울러 12세 이하에 대한 시험에서는 치료 환자의 87%는 치료를 요하는 출혈을 겪지 않게 됐다.

흔한 부작용은 주사부위 반응, 두통, 관절통으로 보고됐으며 블랙박스로 헴리브라 치료 환자 중 출혈 치료를 위해 24시간 이상 활성화 프로트롬빈 콤플렉스 농축물로 구조 치료를 받는 환자 가운데 중증 혈전이 목격됐다고 경고됐다.

가격은 첫해에 48만2000달러, 다음 해에 44만8000달러로 설정됐으며 로이터에 따르면 2022년까지 16억달러, 피어스파마에 따르면 2025년까지 20억달러의 매출이 전망된다. 이에 비해 제프리스는 내성이 없는 환자에 대해서도 확대 승인되면 그 때까지 50억달러 매출도 가능하다고 내다봤다.

이와 관련, 미국 국립 보건 연구소에 따르면 미국에서 남성 5000명 중 1명이 혈우병을 가지고 태어나며 그 중 80%가 혈우병 A이다. 또 로슈에 의하면 중증 혈우병 A 환자 중 거의 1/3은 VIII 인자 대체 치료에 저항이 생긴다.

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