알코올성 간경변 환자 대상 줄기세포치료제…손상된 간조직 섬유화 개선
[의학신문·일간보사=안치영] 파미셀이 간경변 줄기세포치료제 ‘셀그램-LC(Cellgram-LC)’에 대한 미국 현지 임상시험을 준비한다.
파미셀은 최근 미 FDA에 ‘셀그램-LC’의 임상 1상 시험 신청서를 제출했다고 8일 밝혔다.
신청서 상의 제품의 정식명칭은 ‘CellgramTM’ 이다. FDA 에서는 30일 동안 신청자료를 검토하며 별도의 보완 또는 요청사항이 없으면 임상시험을 개시할 수 있다.
앞서 파미셀은 2014년 FDA와 해당 줄기세포치료제에 대한 임상시험 사전미팅(Pre-IND meeting)을 가졌다.
사전미팅에서 합의된 내용에 따라 파미셀은 ▲미국 현지 cGMP 시설 내 pilot 배치생산을 통한 제조 및 품질관리자료 마련 ▲현지 비임상시험기관 (GLP)에서 비임상 독성시험 실시 ▲임상 프로토콜 보완 등 임상시험 신청을 위한 자료를 준비하는 데 공을 들였다.
임상을 승인 받으면 파미셀은 美 유타대학교 병원 소화기내과에서 알코올성 간경변 환자를 대상으로 ‘셀그램-LC’의 안전성과 유효성 등을 검증한다. ‘셀그램-LC’는 자가 골수유래 중간엽줄기세포를 원료로 하는 줄기세포치료제이며 알코올로 손상된 간조직의 섬유화를 개선시키고 간기능을 회복시키는 것을 목표로 한다.
파미셀 관계자는 “연간 15만 명에 달하는 간이식 환자가 앞으로 더욱 증가할 것으로 예측됨에도 불구하고 현재 미국에서는 간경변을 대상으로 하는 줄기세포치료제 개발은 미미한 수준이라 미국 진출의 첫 대상으로 간경변을 택했다”고 말했으며 “임상시험을 승인 받으면 셀그램-LC가 글로벌 신약으로 자리잡을 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.