작년까지 449개 희귀약 승인…매출 360억달러

퀸타일즈IMS

지난해 미국에서 희귀약 적응증은 전체 제약시장 중 양적으로 0.3%에 불과했지만 그 매출로는 8%를 차지한 것으로 파악됐다고 최근 퀸타일즈IMS가 밝혔다.

이에 따르면 미국에는 2500만~3000만명의 환자들이 약 7000종의 희귀질환을 겪고 있으며 그 중 치료제가 있는 질환은 단지 5%에 불과하다.

이 가운데 1983년에 나온 희귀약법 아래 하나 이상의 희귀 적응증으로 허가된 희귀약은 작년까지 총 449개가 허가된 가운데 351개는 희귀 적응증만을 가진 것으로 집계됐다.

이에 비해 제약 시장에서 희귀 적응증 이용은 양적으로 전체의 0.3%에 불과했고 그 원인으로는 메트로니다졸, 발살라지드, 미도드린 등 오래된 희귀약의 사용이 저하된 여파로 풀이됐다. 이에 비해 비희귀-특수약 적응증은 전체 양 중 1.8%를 차지했다.

아울러 작년 미국 약품 매출 총 4500억달러 중에서 희귀 적응증에서 나온 매출은 7.9%(360억달러)를 차지했으며 33.6%는 비희귀-특수약, 58.5%는 비희귀-비특수 치료제로 나타났다.

또한 작년의 50대 매출 희귀약 제품은 연간 평균 6억3660만달러의 매출을 올렸고 51~100대 매출 희귀약은 평균 1억2530만달러, 101~150대 제품은 4560만달러를 기록했다. 그러나 그 이하 하위 300개 희귀약의 매출은 훨씬 더 낮은 수준에 그쳤다.

그리고 희귀 적응증과 비희귀 적응증 모두를 가진 희귀약 98개 중에서 54개는 비희귀 적응증을 먼저 땄고 10개는 비희귀 적응증과 히귀 적응증을 동시에 얻은 것으로 조사됐다.

대표적으로 휴미라는 가장 먼저 류마티스관절염 치료제로 승인된 이래 여러 희귀 적응증을 추가로 취득했는데 작년 전체 이용 가운데 희귀 적응증은 3.8%로 추산됐다.

이처럼 희귀 적응증과 비히귀 적응증을 가진 치료제들은 작년 매출이 거의 1000억달러에 육박했는데 그 중 희귀 적응증으로 인한 매출은 1/3 정도에 그쳤다.

2016년 미국 희귀약 연간 비용 별 분포도

희귀약의 환자에 대한 연간 가격도 다양했는데 약 20%는 연간 비용이 6000달러 미만인데 비해 총 희귀약 지출 중 3.5%를 차지한 반면 액티뮨(Actimmune), 폴로틴(Folotyn), 솔리리스(Soliris) 등 희귀약의 1.2%는 연간 비용이 50만달러를 넘었다.

그러나 이들 초고가 희귀약은 환자의 수도 적은 만큼 전체 희귀약 지출 중 차지하는 비율도 2.7%에 불과했다.

더불어 희귀약 시장 내에서 대부분의 지출 및 성장은 연간 비용이 6000달러 이상인 치료제 가운데서 나왔는데 작년 희귀약 중 80%에 여기에 해당됐고 이들은 희귀약 매출의 90% 이상을 차지했다.

또 희귀약에 대한 환자의 연간 중간 비용은 3만2000달러로 계산됐고 그 가운데서도 10대 이용 희귀약의 비용은 평균 1만4909달러로 나왔다.

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