샤이어의 혈우병 A 치료제 SHP654, I/II상 앞둬
FDA
미국에서 샤이어의 혈유병 A 유전자 치료제 후보 SHP654가 FDA 희귀약 지정을 받았다. 혈우병 A는 혈우병 중 가장 흔한 타입으로 응고인자 VIII 활성 결핍으로 생기며 미국에서 약 1만4000명의 환자가 있다.
해당 치료의 목표는 혈우병 A 환자에게 여러 해 동안 꾸준한 VIII 인자 수치를 제공하는 것으로 환자에 개인 맞춤적인 최적의 결과를 가져다줄 것이라고 샤이어는 기대했다.
아울러 이에 대해 샤이어는 FDA로부터 세계 다기관 임상 연구 허가도 받아 연말까지 최적용량 및 안전성을 평가하는 I/II상 임상 시험을 실시할 계획이다.
김자연 기자
nature@bosa.co.kr