BCL2 저해제·FLT3 억제제 병용…쥐 실험서 80% 근치 확인

日 연구팀 보고

급성골수성백혈병(AML)의 근치로 이어지는 치료법이 개발됐다.

일본 이화학연구소 연구팀은 환자의 세포를 넣은 쥐 실험에서 약 80%가 근치한 것으로 확인하고, 향후 사람에 활용하기 위해 연구를 추진할 계획이라고 발표했다.

AML은 여러 유전자이상으로 발생하는 혈액암. 연구팀은 AML을 재현한 쥐의 유전자를 해석하고 'FLT3'이라는 유전자 이상이 백혈병세포를 만들어내는 사실을 확인했다. 2013년에는 이 유전자이상의 작용을 억제하는 화합물을 개발했다.

한편 대부분의 쥐는 이 화합물만으로는 백혈병세포의 수가 감소하지만 근치할 수 없는 것으로 확인되기도 했다. 연구팀은 'BCL2'라는 단백질이 백혈병세포를 살리는 작용을 하는 사실도 확인하고 BCL2 저해제와 이 화합물을 병용하는 치료법을 개발했다. 실험에서는 17명의 환자 가운데 14명의 세포를 넣은 쥐의 백혈병세포를 사멸시키는 데 성공했다.

AML은 항암제가 효과를 발휘하기 어렵고 재발률이 높다. 연구팀에 따르면 일본에서는 해마다 약 3000명이 사망하고 5년 생존율은 30% 가량에 그친다.

연구팀은 이화학연구소가 출자하는 벤처기업을 미국에 설립하고 2019년 환자에 대한 임상시험을 실시할 예정이다. 연구팀은 "AML을 근치하는 치료법으로 기대할 수 있을 것"이라고 강조했다.

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