종양사멸 바이러스, CRISPR, IT 융합 기술 등 다양
피어스바이오텍
피어스바이오텍이 올해 최고의 과학 및 관리 팀을 지닌 곳으로 꼽은 15대 생명공학사 중 60%는 항암제를 개발하고 있는 곳으로 파악됐다. 이에 따르면 그 가운데 9곳이 각종 최신 기술을 통한 항암제 개발사였으며 이어 신경학 부문이 두곳으로 따랐다.
그 중 PMV 파마는 변이 p53 단백질 타깃 저분자 항암제 개발 중이고 아라비브 바이올로직스(Aravive Biologics)는 GAS6/AXL 통로 저하를 통해 고도의 선택성으로 부작용이 적은 항암제를 개발하고 있는데 대표적 후보로 수용성 Fc-융합 단백질 Aravive-S6이 있다. 또한 루비우스 쎄러퓨틱스(Rubius Therapeutics)에선 노바티스의 CAR-T 개발 주역이 참여해 항암제와 희귀 및 자가면역 질환을 위해서 적혈구 세포를 이용, 개인맞춤적인 CAR-T를 보다 개선시켜 대량생산 기성품처럼 만들고자 노리고 있다.
아울러 사이옥서스 쎄러퓨틱스(PsiOxus Therapeutics)는 종양 세포에서만 증식하는 종양사멸 바이러스 전신 전달을 통해 고형 종양을 치료하고자 에나데노터시레브(enadenotucirev)를 개발 중이고 아울러 이를 유전자 전달 벡터로도 활용해 T세포와 상호작용하도록 종양세포를 변경시키는 NG-348이 작년 BMS와 제휴가 체결됐다. 비슷하게 턴스톤 바이올로직스(Turnstone Biologics)도 랍도바이러스를 이용해 암세포에 침투, 파괴시키면서 바이러스 내에 종양 항원을 코딩함으로써 면역 반응을 일으키는 T세포 암 백신을 개발하고 있다.
이와 함께 리페어 쎄러퓨틱스(Repare Therapeutics)와 탱고 쎄러퓨틱스(Tango Therapeutics)는 두 유전자가 불활성화됐을 때 종양 세포사를 일으키는 합성치사(synthetic lethality) 개념을 바탕으로 CRISPR 유전자 편집 기술을 도구 삼아 항암제를 개발 중으로 주목된다.
또 릴레이 쎄러퓨틱스(Relay Therapeutics)는 X선 결정학, 기계학습 등의 기술을 이용해 단백질 움직임을 시각화함으로써 기존에 약물 타깃으로 삼기 어려웠던 변이 암유전자에 초점을 두고 신약을 발굴하고 있다. 비슷하게 그릿스톤 온콜로지(Gritstone Oncology) 또한 타깃 암면역치료제 개발에 인공지능적 접근을 하는 생명공학-의료기술 업체. 화이자, 지넨텍 등 제약계 베테랑들이 모여 환자의 종양-특이적 신생항원(TSNA)을 발견하고 알고리즘을 통해 어떤 후보가 종양-특이적 T세포를 가장 잘 활성화시킬지 예측하며, 다수의 인간 종양을 수집해 시퀀싱하고 질량분석을 수행해 데이터베이스에 100만개 이상의 펩티드를 보유했으며 릴리 아시아 벤처스, 구글 벤처 등도 투자했다.
더불어 블랙쏜 쎄러퓨틱스(BlackThorn Therapeutics) 역시 우울증, 정신분열증 등 신경행동장애에 있어서 더욱 타깃적이고 비용이 덜 드는 후보를 개발하기 위해 생명공학-의료기술을 융합시켰다. 즉, 발전된 기능적 영상과 함께 감정.행동.인지에 관해 객관적이고 정량적인 평가를 제공하는 인폼 플랫폼에 의해 질환에 대해서 정밀하고도 생리적인 분류를 제공하며, 신경펩티드에 초점을 두고 노시셉틴(nociceptin) 조절제와 관련해 폭넓고 풍부한 파이프라인 보유했다.
한편, 액시얼 바이오쎄러퓨틱스(Axial Biotherapeutics)는 기존에 혈뇌 장벽 때문에 개발이 어려웠던 파킨슨병, 자폐 등 중추신경 장애에 있어서 장의 마이크로바이옴 변경을 통해 뇌 변화에 영향을 끼치고자 하며 1년 뒤 임상시험 진입을 목표 삼고 있다. 뿐만 아니라 장 박테리아 바이오마커를 통한 약효 측정 방식에 대해서도 연구 중이다.
이밖에 마그네타 쎄러퓨틱스(Magenta Therapeutics)는 조혈 줄기세포 이식(HSCT) 치료 개선을 통해 자가면역 및 유전 질환 치료에도 확대시킬 수 있는 치료제를 개발 중으로 구글 벤처스의 투자도 받고 있다. 대표적 임상단계 후보로 체외에서 줄기세포의 수 400배 확장시킬 수 있는 저분자 치료제 MGTA-456이 연말에 2상 임상에 들어갈 예정이다.
그리고 비비디온 쎄러퓨틱스(Vividion Therapeutics)는 합성 및 단백질체 화학 플랫폼을 통해 인간 단백질체에서 치료 타깃의 수를 크게 늘리며 약물을 발굴 중이고, 버 바이오테크놀로지(Vir Biotechnology)는 면역 프로그래밍 기수을 이용해 치료제가 드문 감염 질환에 대한 치료제 및 백신을 개발하고 있다. 비베트 쎄러퓨틱스(Vivet Therapeutics)는 윌슨병 등 희귀 유전 장애에 대한 유전자 치료제를 개발하며 노바티스, 로슈 등이 벤처 투자하고 있다.