GSK의 ADA-SCID 치료제 스트림벨리스

NICE

영국에서 GSK의 아데노신 탈아미노효소 결핍(ADA-SCID)에 대한 유전자 치료제 스트림벨리스(Strimvelis)에 대해 국민건강보험의 급여가 지지됐다.

국립보건임상연구소(NICE)는 이에 대해 표준 줄기세포 이식 치료에 비해 환자의 전체 생존을 개선시키며 59만4000유로라는 고가에도 불구하고 한번 치료받으면 효과가 평생 갈 것이라며 이같이 권고했다.

이는 초희귀 질환에 대한 첫 비용-효과 적용 가이드로 주목되며 유전자 치료제는 단번에 환자 치료가 가능한 만큼 평생 받아야만 하는 대체 치료제의 총 비용과 비교해 제약사는 가격을 높게 부르고 있다.

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