예스카타, 큰 B세포 림프종 치료에 허가
길리어드
미국에서 길리어드의 예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel)가 노비티스 킴리아에 이은 두 번째 CAR-T 항암제로 FDA 승인을 받았다.
FDA는 이를 줄기세포 이식 등 2회 이상 전신치료에도 불응 또는 재발한 큰 B세포 림프종 성인 환자에 대해 허가했다.
이는 개인맞춤적으로 환자 별 체내 면역세포를 추출, 재프로그램시켜 다시 주입헤 악성세포를 인식·공격하도록 만드는 치료이다.
비호지킨 림프종 환자를 대상으로 한 임상시험(ZUMA-1) 결과 전체 반응률(ORR) 82%와 완전 반응률(CR) 54%를 보여 연구진은 새로운 표준 치료로 기대된다고 평했다.
이를 개발한 카이트는 그동안 여러 번의 화학요법이나 줄기세포 이식에도 불구하고 재발한 환자들은 기존 치료에 완전 반응률이 7%에 그칠 정도로 완전관해가 거의 되지 않았다며 피어스파마를 통해 비교했다.
임상시험에서 사이토카인 방출 증후군(CRS) 부직용은 환자의 94%에서 나타났으며 악템라를 통해 성공적으로 치료 가능했다.
이밖에 목격된 중증 부작용으로 빈혈(43%), 백혈구감소증(39%), 중성구 수 감소(32%), 호중구 감소성 발열(31%), 백혈구 수 감소(29%), 혈소판 감소증(24%), 뇌증(21%), 림프구수 감소(20%)가 있었고 3급 이상 CRS는 13%에서 신경학적 사건은 28%에서 발생했다.
이같은 중증 부작용 위험으로 예스카타는 위험 평가 및 완화 전략(REMS)과 함께 허가 받았는데 특히 FDA는 CRS 및 신경적 사건을 인지하고 관리할 수 있도록 처방·조제·투여 관련 인력에 대해 인증을 받은 센터에서만 치료하도록 지정했다.
아울러 환자에 대해서도 부작용이 생기면 즉시 치료 센터로 돌아올 수 있도록 가능한 중증 부작용에 관해 알려야 한다. 뿐만 아니라 FDA는 장기적 안전성 평가를 위한 시판후 관찰 연구도 요구했다.
가격은 한번 치료에 37만3000달러로 정해졌으며 이에 비해 킴리아의 가격은 47만5000달러로 설정된 바 있고 메드스케이프에 의하면 미국에서 골수이식의 경우 그 비용이 동종이형은 80만달러, 자가는 35만달러 정도로 알려졌다.
카이트에 따르면 환자로부터 세포를 추출해 다시 조작하기까지 17일이 걸리는데 길리어드의 도움으로 보다 단축할 수 있을 전망이다. 길리어드는 지난 8월 카이트를 120억달러에 인수했다.