럭스터나, RPE65 유전자 결함 망막질환 치료

FDA 자문위

미국에서 희귀 실명 질환에 대한 스파크 쎄러퓨틱스의 유전자 치료제가 만장일치로 승인 권고를 받았다.

FDA 자문위원회는 스파크의 럭스터나(Luxturna, voretigene neparvovec)를 세포에 대해 정상 시력에 중요한 효소를 생성하도록 명령하는 RPE65 유전자의 결함으로 일어나는 망막 질환 치료에 만장일치로 허가를 지지했다.

이는 미국에서 처음으로 승인을 받을 유전 질환에 대한 유전자 치료제로 기대되며 로이터에 따르면 2021년까지 4억달러 이상의 매출이 기대된다.

임상시험에서 1회 치료 환자의 93%는 어두운 곳에서 장애물을 피하는 능력을 측정한 결과 어느 정도 시력 개선 효과를 본 것으로 나타났다.

이와 관련, RPE 유전자 결함으로 인한 망막 질환은 미국에서 1000~2000명이 겪으며 그 중 절반은 16세까지 시력 20/200 미만으로 법적인 실명이 되고 34세까지는 모두 법적 실명을 겪어 결국 대부분 완전 실명이 된다.

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