자가 체외 렌티바이러스 유전자 치료제 OTL-101

MHRA

영국에서 오차드 쎄러퓨틱스의 아데노신 디아미나제 중증 복합 면역결핍증(ADA-SCID)에 대한 유전자 치료제 OTL-101이 영국 의약품 및 건강제품 규제기구(MHRA)의 유망 혁신 의약품(PIM)으로 지정됐다.

해당 질환은 20만명~100만명 중 1명 꼴로 일어나는 희귀 유전 면역계 장애로서 아데노신 탈아미노화효소 코딩 유전자의 변이로 인해 백혈구가 심하게 결핍돼 치명적 감염으로 이어진다.

이에 대한 자가 체외 렌티바이러스 유전자 치료제 OTL-101은 런던대, 캘리포니아대 등과의 협력으로 개발됐으며 지금껏 미국과 유럽에서 40명 이상이 치료를 받은 결과 우수한 안전성으로 환자의 면역기능을 복구시켜 5년 뒤까지 모두 생존을 기록하고 있다.

저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포 금지