노바티스 킴리아, 암 치료에 새 시대 열어
FDA
미국에서 키메릭 항원 수용체(CAR-T) 기술이 적용된 신계열 T세포 면역항암제가 처음으로 FDA 승인을 받으며 암 치료에 새로운 시대를 열었다는 평이다.
FDA는 노바티스의 킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel-T)를 3~25세 재발 및 불응 급성 림프구성 백혈병(ALL) 치료제로 허가했다.
이는 각 환자의 자가 T세포를 추출해 암을 찾아 공격하도록 유전적으로 변경시켜 재주입하는 개인맞춤 세포 기반 유전자 치료제로 임상시험에서 치료 3개월 만에 전체 관해율 83%, 12개월째 전체 생존율 80%라는 전례없는 효과를 보였으며 특히 처음으로 치료받은 환자는 5년 이상 백혈병에 걸리지 않고 있다.
노바티스는 그 가격을 47만5000달러로 정했으며 미국 메디케어 메디케이드 서비스 센터와도 치료 환자의 1개월째 임상 결과에 따라서 반응을 보일 경우에만 약가를 지급받기로 합의했다고 발표했다.
노바티스는 연간 600명 정도의 ALL 환자가 킴리아의 치료 대상일 것으로 보고 며칠 내로 5개 치료 센터부터 시작해 우선 12개의 센터를 열고 연말까지 총 35개를 운영할 예정이다.
단 블랙박스로 사이토카인 방출 증후군(CRS) 위험이 경고됐는데 임상시험에서 환자의 절반 가운데 심하게 나타났지만 악템라로 치료하는데 성공했다. 이에 악템라의 적응증 또한 2세 이상의 CAR-T 세포 유도 중증 또는 치명적 CRS 치료제로 확대됐다.
또한 신경적 독성 또한 환자의 44%에서 발생했으며 다른 중증 부작용으로는 중증 감염, 저혈압, 급성 신장 손상, 열, 저산소증 등으로 나타났다.
가장 심한 부작용은 세포가 확장되면서 백혈병을 공격하는 주입 1~2주 안에 일어나고 대부분의 부작용 증상은 주입 1~22일 이내에 일어나는데 이는 정상 B세포 위에도 CD19 항원이 존재하는 만큼, 킴리아가 항체를 생성하는 정상 B세포까지 파괴하기 때문이다.
다음으로는 CAR-T 치료제로는 최근 길리어드가 인수한 카이트의 림프종 치료제 KTE-C19(axicabtagene ciloleucel)가 곧 허가될 전망이며 FDA는 CAR-T 신약 후보에 관해서 76건의 임상시험을 허가했다고 밝혔다.