에미시주맙 3상 결과 87% 출혈률 감소

FDA

미국에서 로슈의 혈우병 A 치료제 에미시주맙(emicizumab)이 FDA 우선심사 대상으로 지정됐다.

FDA는 항체가 생긴 혈우병 A 치료제로 에미시주맙을 우선 심사하기로 결정했다. 로슈에 따르면 혈우병 환자의 1/3은 항체가 생겨 치료 옵션이 제한적이고 치명적인 출혈 위험이 증가한다.

이는 FVIII 항체 발생 환자 가운데 87%의 출혈률 감소를 보인 3상 임상시험 결과를 근거로 정해졌다.

단, 치료 환자의 2/3은 출혈을 겪지 않았지만 나머지는 연간 8회 정도의 출혈을 겪어 반응 환자와 불응 환자 사이에 격차가 크게 나타났다.

또 소수의 환자는 혈전색전성 사건 또는 미세혈관병증(TMA) 부작용이 발생했으며 에미시주맙의 탓은 아닌 것으로 분석됐지만 한 환자는 TMA 후 중증 직장 출혈로 사망한 바 있다.

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