환자분류 우선순위 규명 중요 …사업모델 변화 필요성
피어스파마·로이터
그동안 고속 성장을 거듭해 왔던 희귀약 시장에 최근 이상기류가 감지되고 있어 사업모델에 재고가 필요하다는 지적도 나오고 있다. 이밸류에이트에 따르면 지난 2008년 이래 2배 가까이 성장해 온 희귀약 시장은 작년 1150억달러 규모에 달했으며, 개발에 대한 인센티브로 인해 제약사들이 활발히 뛰어들면서 2022년까지 2090억달러 규모로 2배 가까운 성장이 기대된다.
그러나 피어스파마에 따르면 근래 들어 미국 의회에서 초기에 희귀약으로 개발된 뒤 적응증 확대를 통해 대규모 시장에 진입한 사례가 많다며 희귀약법의 인센티브 악용이 지적돼 조사가 요구되는 등 지나치게 높은 가격에 대해 저항감이 고조되고 있기도 하다.
특히 GSK가 최근 희귀약 질환 사업 매각을 고려하고 있다고 밝히며 주목을 끌었는데 이는 초 희귀 면역계 장애인 ADA-SCID에 대한 유전자 치료제 스트림벨리스(Strimvelis)의 부진에 따른 고민으로 해석됐다. 해당 질환은 유럽에서 연간 15명 정도의 소아가 겪는데 비해 스트림벨리스의 가격은 66만5000달러에 달해 작년 유럽 승인을 받은 이래 지금까지 단 2명의 환자만이 치료를 받았고 올 연말 2명이 더 치료를 받게 될 예정이다. 이는 올초 유니큐어가 유럽 최초의 유전자 치료제 글리베라의 판매를 중단키로 결정한데 이은 행보로 더욱 눈길을 끈다. 가격이 1000만달러가 넘는 글리베라는 2012년 허가 후 치료받은 환자가 단 1명뿐이었다.
대신에 유니큐어는 혈우병 B, 헌팅턴병 치료제 개발에 초점을 두고 BMS와의 심혈관 질환 치료제 개발 협력에 집중할 방침이다. GSK 역시 초희귀 질환 사업에는 손을 때겠지만 암이나 베타형 지중해 빈혈 등 더욱 흔한 적응증에는 유전자 및 세포 치료제 R&D를 멈추지 않겠다고 밝혔다. 또 GSK는 스트림벨리스에 대해 일부 시장에서 효과 당 지불 계약을 체결하기도 했다.
반면, 바이오젠 아이덱은 작년 말 허가를 받은 척수성 근위축증(SMA) 치료제 스핀라자가 예상보다 뛰어난 실적을 거둬 눈길을 끌었다. 스핀라자는 치료 첫해 비용만 75만달러에 달하지만 1분기 매출로 2억300만달러를 기록해 증권가 추정치 6900만달러를 훌쩍 넘겼다. 바이오젠 역시 여러 약가 지불측과 가치-기반 지불 제휴를 체결하고 있다.
이에 대해 이밸류에이트는 점점 더 까다로워지는 규제 및 약가 지불측을 만족시키고 상업적 차별화를 위해 개발에 적합한 약물 후보의 우선순위를 규명하도록 틈새 타깃 환자를 잘 이해하고 분류해야 한다고 조언했다. 또 희귀질환의 80%가 유전자가 원인인 가운데 유럽 유전자 치료제 시장의 실망스러운 성과에 대해서 KPMG는 로이터를 통해 공공의 지원을 받는 의료계가 직면한 사업적 도전 및 어려움을 보여 준다고 설명하기도 했다.
그렇지만 유전자 치료제의 장점은 난치성 질환에 단번에 치료 효과를 제공하며 장기간 드는 큰 비용을 절감해 줄 수 있다는 점으로 꼽힌다. 그런 만큼 화이자나 사노피 또한 이 분야에 투자 중이며 재생의학협회(Alliance of Regenerative Medicine)에 따르면 올 1분기 유전자 및 유전자 변경 세포 치료제에 대한 총 자금투자는 10억달러 규모에 도달했다.
특히 혈우병은 비교적 환자가 많은 편이고 정기적으로 환자에 혈액응고인자를 투여하는데도 큰 비용이 드는 만큼 앞으로 유전자 치료제에 있어서 진정한 상업적 기회가 될 것으로 관측된다. 아울러 최근 학계에서도 CRISPR-Cas9 유전자 편집 실험이 성공해 앞으로 보다 혁신적인 치료제가 나올 수 있을 것으로 기대된다.
가장 먼저 노바티스의 유전자-변경 세포 치료제가 곧 허가될 전망이며 내년 초엔 스파크 쎄러퓨틱스의 희귀 유전적 실명에 대한 유전자 치료제도 미국에서 허가될 것으로 관측된다. 스파크 신약의 치료 대상은 세계에서 약 6000명으로 개발에만 4억달러가 들었다.
이밖에도 블루버드 바이오, 바이오마린, 상가모, 진사이트 등도 유전자 치료제를 개발 중인 가운데 새로운 사업 모델의 필요성이 지적되면서 특히 새로운 옵션으로 정부나 보험사가 약효가 중단되면 제약사에 약가 지급 역시 멈출 수 있는 효과 당 지불 시스템이 유력하다는 전망이 점차 대두되고 있다.