아이드히파, IDH2 변이 재발 및 불응 AML에
셀진.애지오스
미국에서 급성 골수성 백혈병(AML)에 대한 경구 타깃 치료제 아이드히파(Idhifa, enasidenib)가 가속 승인을 받았다.
셀진과 애지오스가 공동 개발한 아이드히파는 IDH2 변이 재발 및 불응 환자에 대해 허가됐으며 애보트가 개발한 동반 변이 진단 검사인 리얼타임 IDH2 측정과 함께 쓸 수 있다. 셀진에 따르면 AML 환자의 8~19%가 해당 변이를 갖고 있다.
임상시험 결과 아이드히파는 최소 6개월 치료 뒤 환자의 19%가 중간기간 8.2개월로 완전관해를 이루었으며 4%가 중간기간 9.6개월로 혈액학적 복구를 동반한 완전관해를 나타냈다.
또한 AML로 인해 혈액이나 혈소판 수혈이 필요했던 환자 중 34%는 치료를 받고 더 이상 수혈을 요하지 않게 됐다.
가장 흔한 부작용은 구역, 구토, 설사, 빌리루빈 증가, 식욕감퇴로 나타났으며 치료받지 않을 경우에 치명적일 수 있는 분화 증후군 위험이 블랙박스로 경고됐다.
분화 증후군의 증상은 열, 호흡곤란, 방사선적 폐 침윤, 흉막 및 심장막 삼출, 급격한 체중증가, 말초 부종, 간.신장 및 다기관 기능이상으로 증상이 처음 의심되면 코르티코스테로이드로 치료하고 증상이 해소될 때까지 면밀하게 관찰해야 한다.
가격은 1개월 당 2만4872달러로 높게 책정됐다는 평이며 셀진에 의하면 임상시험에서 환자들의 중간 치료 기간은 4.3개월로 나타났다.
이는 셀진과 애지오스가 지난 2010년 체결한 암-대사 제휴의 결과로 개발됐으며 셀진이 세계 개발.판매 권리를 취득했고 미국에서는 양사가 공동 판매한다. 이밖에 서네자에 따르면 애지오스는 IDH1 억제제 AG-120의 허가도 기대된다.
한편, AML은 주로 45세 이상에 대해 진단되며 미국 암 협회에 따르면 올해 2만1380건이 진단되고 1만590명이 이로 인해 사망할 것으로 예측된다.