美 존스 홉킨스 대학 연구진, 기전·세포·동물실험 결과 밝혀
일양약품이 개발한 백혈병 치료제 “라도티닙(RADOTINIB/제품명 슈펙트,사진)이 ‘파킨슨 병(Parkinson’s disease; PD)’에도 치료효과가 있는 것으로 임상결과 나타나 주목되고 있다.
일양약품은 라도티닙이 美 ‘존스 홉킨스 대학 연구진’의 ‘파킨슨 병’ 치료 효과를 알아보기 위한 기전연구, 세포 및 동물실험을 1년 동안 진행한 결과 유망한 ‘파킨슨 병’ 치료제가 될 수 있음을 확인했다고 26일 밝혔다.
실험에서 라도티닙은 파킨슨 병 발병의 주요 인자인 ‘알파시누클레인 PFFs(α-synuclein Preformed Fibril)’로 유도된 ‘파킨슨 병’ 모델에서 신경세포에 활성화 된 ‘c-ABL kinase’의 활성을 유의하게 감소시켰다.
또한, 라도티닙은 파킨슨 병을 가진 환자의 조직에서 특징적으로 나타나는 ‘LB/LN like pathology’를 용량 의존적으로 감소시켜 신경 세포를 보호하는 효과를 보였다. 이러한 결과는 ‘파킨슨 병’의 신경기능 장애를 예방함으로써 치료 효과를 나타낼 가능성을 보여 준 것이다.
이와 함께, 동물실험에서 ‘파킨슨 병’이 유발 된 마우스 (C57BL/mouse)를 1개월부터 5개월 간 라도티닙을 경구 투여해 치료효과를 검증한 결과 행동장애, LB/LN like pathology,도파민 신경세포 변성과 신경세포 사멸을 억제하는 것으로 확인했다.
즉, 라도티닙이 세포수준 뿐 아니라 동물에서도 ‘파킨슨 병’의 진행을 매우 효과적으로 억제함으로써 사람에서도 유망한 ‘파킨슨 병’ 치료제가 될 수 있음을 시사한 실험 결과를 보여줌으로써 일양약품은 이 분야에 대한 특허를 이미 출원한 상태이다.
특히, BBB(혈관 뇌 장벽) 통과 실패로 효과를 발휘하지 못하거나 부작용으로 투여 용량 한계를 보인 기존의 TKI치료제 및 다른 약물에 비해, 라도티닙은 BBB 투과율이 높고 백혈병 치료제로 수년간 많은 환자들에게 처방된 안전성을 바탕으로 ‘파킨슨 병’치료제 탄생에 더욱 긍정적인 시그널을 보여준다.