신청된지 7개월만에 이례적 신속승인…美선 3개월만에 승인

미국 바이오젠의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '스핀라자'(Spinraza, nusinersen)가 일본에서 승인됐다.

바이오젠 일본법인은 DNA와 RNA 등 유전정보를 담당하는 물질을 이용한 핵산의약품인 스핀라자가 후생노동성의 승인을 취득했다고 발표했다. 일본에서는 지난해 12월 승인신청된지 7개월만에 이례적으로 신속승인을 취득했다.

미국에서는 가장 중증인 유아형 SMA의 경우 2세까지 대부분 사망한다. 원인은 유전자 이상이며, 근육을 움직이는 데 필요한 단백질이 정상적으로 만들어지지 않기 때문에 발생한다.

스핀라자는 이상 유전자와는 다른 유사 RNA와 결합해 어느 부분의 스프라이싱(splicing, DNA의 일부를 끊어 연결하는 과정)을 억제한다. 보통 이 RNA는 의미있는 단백질이 되진 않지만, 스프라이싱이 억제되면 근육을 움직이는 단백질이 생긴다. 미국에서는 지난해 9월 신청돼 불과 3개월만에 승인을 취득했다.

핵산의약품을 둘러싸고는 일본에서 다이이찌산쿄, 다이닛폰스미토모, 닛토덴코 등이 개발에 참여하고 있어, 이번 스핀라자의 승인으로 개발에 탄력이 붙을 전망이다.

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