약화된 효소 활성화시켜 세포사 억제…증상 개선

日 연구팀, 내년 중 임상시험 실시

유전성 난치병인 미토콘드리아병의 신약후보물질이 작용하는 메커니즘이 밝혀졌다.

일본 도호쿠대와 지치의대 등 공동연구팀은 질환으로 약해진 효소를 활발히 해 세포사를 막고 증상을 개선시키고 있음을 확인하고, 안전성 등을 조사하는 의사주도 임상시험을 내년 중에 실시할 계획이라고 발표했다.

미토콘드리아는 세포 속에서 에너지를 만드는 역할을 한다. 미토콘드리아병은 미토콘드리아의 이상이 원인으로 발생하고 전신의 다양한 장기가 제대로 작용하지 않게 된다. 일본인 5000명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있으며 유효한 치료제는 없다.

연구팀은 쥐 실험에서 개발한 화합물이 증상개선에 도움이 되는 사실을 밝혀냈지만 체내에서 작용하는 메커니즘은 명확히 밝히지 못했었다. 체내에서의 반응을 자세히 해석한 결과, 화합물로 인해 효소가 모이고 효소의 작용이 회복되는 사실을 확인했다. 화합물을 환자의 피부세포에 반응시키자 생존율이 높아졌다고 연구팀은 설명했다.

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