'보스티닙'이 세포사 강하게 억제…iPS세포로 실증

日 연구팀 보고

온몸의 근육이 저하하는 난치성 질환인 '근위축성측삭경화증'(ALS)의 진행을 백혈병 치료제로 억제할 수 있다는 연구결과가 나왔다.

일본 교토대 iPS세포연구소 이노우에 하루히사 교수를 비롯한 연구팀은 환자로부터 제작한 인공다능성줄기세포(iPS세포)를 이용해 이같이 확인했다고 발표했다. 쥐 실험에서도 유효성이 확인됐다.

ALS는 척추에 있는 운동신경에 세포사를 유발하는 질환으로, 진행되면 호흡도 어려워진다. 일본에 약 9000명의 환자가 존재하는 것으로 알려져 있지만 원인이 명확치 않고 근본적인 치료제가 발견되지 않았다.

지금까지 치료법을 탐색하기 위해 쥐를 이용한 연구가 진행돼 왔지만 수천종의 약물을 시도하기에는 한계가 있었다.

연구팀은 ALS 환자유래 iPS세포로부터 운동신경세포를 만들고 대규모로 약물을 탐색하는 연구를 실시했다. 기존 약물을 포함한 약 1400개의 화합물을 운동신경세포에 뿌리고 이 가운데 만성골수성백혈병 치료제 '보스티닙'(bosutinib)이 세포사를 강하게 억제하는 사실을 확인했다. 쥐에서 효과를 조사한 결과 발병을 평균 10일 늦추고 생존기간을 평균 8일 연장시켰다.

이노우에 교수는 "투여하는 농도와 부작용, 안전성 등 기초적인 연구에는 수년 가량 필요하다. 금방 치료에 사용할 수 있는 것은 아니지만 치료제 연구를 진전시키는 데 기여할만한 성과"라고 강조했다.

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