PMS 증례수 부족으로 조건부 허가 갱신 '불투명'…환자 모집에 난항 가능성
파미셀의 줄기세포 치료제 ‘하티셀그램-에이엠아이’가 시판후재심사(PMS) 증례수 부족으로 품목허가 취소의 위기에 처했다.
19일 업계에 따르면 파미셀은 최근 ‘하티셀그램-에이엠아이’에 대한 PMS 증례수를 당초 600건에서 60건으로 축소하는 방안을 중앙약사심의위원회에 요청했으나 미수용된 것으로 알려졌다.
중앙약심의 결정은 일종의 권고사항이지만, 별다른 문제가 없는 경우 대부분 중앙약심의 결정을 식약처가 준용하기 때문에 ‘하티셀그램-에이엠아이’는 최악의 경우 장기 추척 결과 미비로 품목 허가 취소가 될 수 있다.
파미셀이 PMS 증례수 축소를 요청한 이유에 대해 업계에서는 ‘증례수가 한참 부족했을 것’이라고 입을 모은다.
지난 2011년 7월 품목허가를 받은 ‘하티셀그램-에이엠아이’는 장기적인 안전성 및 유효성 평가를 시행하지 않아 6년간 600명을 대상으로 PMS를 실시해야 하는 ‘조건부 허가 품목’이다.
급성 심근경색 환자에 대한 적응증을 획득했던 ‘하티셀그램-에이엠아이’는, 그러나 실제로 환자군을 모으는데 어려움을 겪었던 것으로 알려졌다.
시술 자체도 까다로운 ‘하티셀그램-에이엠아이’는 비급여 품목인데다 줄기세포 치료제 특성상 가격도 상당히 비싼 편이다. 이는 대부분의 심근경색 환자의 치료가 건강보험 보장성 강화의 혜택을 받는 점을 감안한다면 약점일 수밖에 없다.
결국 파미셀은 애초부터 600건의 PMS 달성이 어려웠을 것이라는게 업계의 시각인데, 식약처 등에 따르면 파미셀은 식약처와 하티셀그램-에이엠아이’의 조건부 허가 이후 4년차에 진행하는 사후관리교육을 통해서도 PMS 증례수 조정을 요청하지 않아 화를 키웠다는 분석이다.
업계 관계자는 “‘하티셀그램-에이엠아이’의 경우 심근경색이라는 중증질환이 적응증이기 때문에 처방받은 환자들이 자신들이 장기적으로 관리받는다는 기분으로 오히려 나서서 PMS에 참여하겠다고 할텐데 그럼에도 불구하고 연간 100케이스마저도 채우지 못했단 소리”라면서 “품목 허가를 지켜내도 시장에서 획기적인 전환점을 갖지 못한다면 위기는 계속될 것”이라고 설명했다.