CAR-T 등 암 치료제 5개 포함

엔드포인트 뉴스

아칼라브루티닙(acalabrutinib) 등이 미국에서 승인이 임박한 8대 개발말기 희귀약으로 최근 엔드포인트 뉴스에 의해 꼽혔다.

이에 따르면 아스트라제네카의 아칼라브루티닙은 2세대 브루톤 티로신 키나제 선택적 억제제로 만성 림프구성 백혈병 치료제로 벤클렉스타(Venclexta, venetoclax)와의 경쟁적 지위를 노리고 있다.

아울러 CAR-T 치료제로서 카이트의 KTE-C19(Axicabtagene Ciloleucel)와 노바티스의 CTL019도 승인이 가깝다.

이 중 KTE-C19는 공격형 화학불응 B세포 비호지킨 림프종 치료제로 임상시험에서 단 한 번의 주입으로 6개월 뒤 치료 환자의 41%가 종양 반응을 보였으며 36%는 완전 관해를 경험했다.

또한 CTL019도 소아 백혈병 치료제로서 2상 임상시험 결과 소아 환자의 82%에서 완전 또는 부분 관해를 이루었다.

더불어 아스트라제네카의 체크포인트 억제제 트레멜리무맙(tremelimumab)은 두발루맙(durvalumab)과 함께 두경부 편평세포암종에 투여되며 CTLA-4 억제를 통해 암세포에 대한 면역 반응을 증강시킨다.

이와 함께 꼽힌 애브비의 벨리파립(veliparib)은 PARP 효소 억제제로 작년 말 미국에서 희귀약 지정도 받았으며 화학요법 및 방사선치료와 병용으로 진행성 편평 비소세포폐암 치료제로 연구되고 있다.

그리고 로슈의 혈우병 치료제 에미시주맙(emicizumab)은 이중특이 항체로 IXa 및 X 인자와 결합함으로써 소실된 VIII 인자의 기능을 대체해 준다.

또 샤이어의 라나델루맙(lanadelumab)은 유전성 혈관부종을 예방하는 인간 단클론 항체로 임상시험에서 혈관부종 발생률을 88% 줄여줬다.

마지막으로 블루버드 바이오의 유전자 치료제 렌티글로빈(LentiGlobin)도 겸상적혈구빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료제로 승인이 기대된다.

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