유전성 혈전성 혈소판감소성 자반 치료제 지정

샤이어

미국에서 샤이어의 희귀 혈액장애 치료제가 신속심사 대상으로 지정됐다.

FDA는 샤이어의 재조합 ADAMTS13 효소 SHP655를 유전성 혈전성 혈소판감소성 자반(hTTP)의 치료제로 신속 심사하기로 결정했다.

이는 허가되면 세계 최초의 재조합 ADAMTS13 효소 대체 치료제가 될 전망이며 샤이어는 곧 3상 임상시험을 시작할 계획이다.

선천적으로 VWF 프로테아제 ADAMTS13 효소가 결핍인 hTTP는 미세혈관계에 혈전을 일으키며 세계적으로 3000~4000명의 환자가 있다.

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