식약처, '희귀의약품 지정에 관한 규정' 개정안 행정예고
앞으로 최소 한 차례 전신요법을 진행한 진행성 또는 전이성 담도암 치료에 사용하는 '바리티닙(경구제)' 등 4개 성분이 '개발단계 희귀의약품'으로 새로 지정 추진된다.
이와 함께 이미 희귀의약품으로 지정된 '이브루티닙(경구제)'의 대상질환이 추가, 확대된다.
21일 식품의약품안전처(이하 식약처)에 따르면 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정해 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회를 증대시키기 위해 이 같은 내용을 뼈대로 한 '희귀의약품 지정에 관한 규정' 개정(고시)안을 마련, 오는 4월 10일까지 행정예고했다.
개정안은 우선 '바리티닙' 등 4개 성분을 개발단계 희귀의약품으로 새롭게 지정토록 했다.
이에 따라 △JM-010(경구제) △동종지방유래 중간엽줄기세포(주사제) △바리티닙(경구제) △자가지방유래 중간엽줄기세포(주사제) 4개 성분은 '개발단계 희귀의약품'으로 신규 지정된다.
개정안은 이와 함께 이미 희귀의약품으로 지정한 '이브루티닙(경구제)' 1개 성분의 대상질환을 추가·확대토록 했다.
이에 따라 '이브루티닙(경구제)'는 △한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종 △이전에 한가지 이상의 치료를 받은 만성 림프성 백혈병 △65세 이상, 동반질환이 있으며 이전에 치료받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성 림프종(SLL) △이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)으로 대상질환이 확대된다.
식약처 관계자는 "향후 이 같은 개정안이 시행되면 희귀의약품 지정이 확대돼 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대된다"며 "이 개정안에 대해 의견이 있는 단체나 개인은 의견서를 작성해 내달 10일까지 식약처 의약품정책과(043-719-2680)로 제출해 주길 당부한다"고 말했다.
다음은 '개발단계 희귀의약품'으로 새로 지정 추진되는 4개 성분. △바리티닙(경구제): 최소 한 차례 전신요법을 진행한 진행성 또는 전이성 담도암, 시믹씨엠오코리아(주) △JM-010(경구제): 레보도파로 유발된 이상운동증, 부광약품(주) △동종지방유래 중간엽줄기세포(주사제): Anti-TNF 제제에 불응인 크론병성 누공, ㈜안트로젠 △자가지방유래 중간엽줄기세포(주사제): 패리-롬버그병 환자에서 미세지방이식술의 보조요법, 알바이오.