미국에서 항암제인 ‘SB1518’와 폐섬유증 치료제인 ‘경구 TTM’(Oral tetrathiomolybdate)이 희귀약으로 지정됐다.

FDA는 S바이오(SBIO)의 경구 JAK2 저해제인 SB1518을 골수증식 장애에 대한 희귀약으로 지정했다. 이는 JAK2키나제와 그 돌연변이인 JAK2V617F를 ATP-경쟁적으로 저해함으로써 JAK2 신호 이상으로 인한 골수증식 질환을 치료할 수 있으며, 전임상에서 탁월한 항증식·항종양 효과를 보였다.

아울러, 피펙스 파마슈티컬스(Pipex Pharmaceuticals)의 경구 TTM도 특발성 폐섬유증 치료제로 희귀약 지정을 받았다. 이는 저분자 항-구리제로 독성 혈중 비결합 구리를 감소시킴으로써 비정상 구리 항성성이 나타나는 중추신경계 질환을 치료할 수 있다.

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