근육긴장퇴행위축, 크론병, 레녹스가스토증후군, 만성 림프성 백혈병

FDA

미국에서 근육긴장퇴행위축(MMD), 소아 크론병, 레녹스가스토 증후군(LGS), B세포 만성 림프성 백혈병(CLL) 치료제가 희귀약으로 지정됐다.

FDA는 인스메드(Insmed)의 근육긴장퇴행위축 치료제 ‘아이플렉스’(Iplex)를 희귀약으로 지정했다. 아이플렉스는 현재 24주간 2상 임상이 진행 중이며 이외에도 루게릭병(ALS), HIV 관련 지방재분포증후군(HARS), 미숙아망막병증(ROP) 치료제로도 개발되고 있다.

이와 함께, 도르 바이오파마(DOR BioPharma)의 '코르티코스테로이드'(corticosteroid) 항염제인 ‘오랄 BDP’(Oral BDP, beclomethasone dipropionate)가 소아 크론병 치료제로 희귀약 지위를 인정받았다. 도르는 BDP를 활성성분으로 이식대숙주병(GVHD) 예방·치료제인 ‘오르벡’(orBec)도 개발하고 있다.

아울러, 오베이션 파마슈티컬스(Ovation Pharmaceuticals)의 ‘클로바잠’(clobazam)이 간질의 일종인 레녹스가스토 증후군의 보조 치료제로, 잰서스 파마슈티컬스(Xanthus Pharmaceuticals)의 경구 ‘플루다라빈’(fludarabine) 정제가 B세포 만성림프구성 백혈병 치료제로 희귀약 지정을 받았다.

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